Sirna 치료학은 아이오와의 대학에 그것의 합작자, Beverly Davidson 박사가, Huntington의 질병의 잠재적인 처리를 위한 기공 결과를 간행했다는 것을 오늘 알렸습니다 (HD).
독립적인 preclinical 연구 결과의 결과는 RNA 방해 (RNAi) 치료에는 Huntington의 질병의 현상 그리고 진행성에 대한 유리한 충격이 있을 수 있다는 것을 설명합니다 (HD).
연구 결과는 (PNAS) 국립 과학원의 절차의 온라인 초기 판에서 4월 5일 나타나고 PNAS의 4월 제 19 문제점에서 간행될 것입니다. 연구 결과는 마우스에 있는 질병 일으키는 원인이 되는 HD 단백질 및 질병과 관련되었던 운동 기능 및 신경학상 이상에 있는 중요한 개선에 있는 중요한 감소를 보고했습니다.
RNA 방해 치료로, 연구원은 지금까지 처음으로 Huntington의 질병의 기본적인 원인을 공격하고 질병 유전자에서 단백질 표정을 감소시킬 수 있었습니다. 연구 결과는 단백질 생산을 억제하기 위하여 디자인된 치료에는 질병 현상에 대한 유리한 효력이 있다는 것을 보여주는 첫번째 입니다. 연구 결과는 HD의 마우스 모형을 취급하기 위하여 RNAi를 이용했습니다. Adeno 관련되는 바이러스성 (AAV) 선그림은 siRNAs (짧은 충돌 RNAs)를 표현하기 위하여 이용되고 HD 마우스의 두뇌로 직접 주사되었습니다. 연구 결과의 결과는 마우스에 있는 거의 일반적인 운동을 설명하고 독특한 신경학상 손상에 있는 중요한 개선은 치료되지 않는 마우스에 비교했습니다. 결과는 또한 siRNA에 의하여 취급된 마우스에 있는 유독한 HD 단백질의 수준이 일반적인 수준의 40%로 감소되었다는 것을 설명했습니다.
Beverly Davidson 의 현재 PNAS 간행물에 Sirna의 과학적인 자문 위원회 그리고 고위 저자의 일원 박사는, 말했습니다, "겨냥된 현재 접근의 많은 것은 HD를 취급해서 간접적이고 질병의 현상을 표적으로 합니다. RNAi는 저희에게 기본적인 문제를 공격하고 질병 유전자에서 단백질 표정을 감소시키는 첫번째 기회를 줍니다. HD 단백질에 있는 부분적인 감소가 동물에 있는 아주 유리한 효력을 가져오게 충분하다 아주 활발합니다. 우리가 완전하게 유전자를 끈다는 것을 할 수 있다는 것을 의미합니다. 우리의 결과는 개시 이전에 주는 경우에 부분적인 감소로, 질병 진행성이 연기될 수 있다는 것을, 가능하게 방지해 보여주고. 우리는 연구 결과 결과로 만족되고 Sirna 치료학으로 임상 시험 및 상품화로 기술을 위하여 공저하도록 흥분합니다."