A Terapêutica de Sirna anunciou hoje que seu colaborador na Universidade de Iowa, Dr. Beverly Davidson, publicou resultados inovadores para o tratamento potencial da Doença de Huntington (HD).
Os resultados do estudo pré-clínico independente demonstram que a terapia da interferência do RNA (RNAi) pode ter um impacto benéfico nos sintomas e na progressão da Doença de Huntington (HD).
O estudo apareceu o 5 de abril na Edição Adiantada Em Linha das Continuações da Academia Nacional das Ciências (PNAS) e será publicado na introdução do 19 de abril de PNAS. O estudo relatou uma redução significativa na proteína decausa de HD nos ratos e em uma melhoria significativa nas funções de motor e nas anomalias neurológicas associadas com a doença.
Com terapia da interferência do RNA, os pesquisadores têm podido pela primeira vez atacar a causa fundamental da Doença de Huntington e reduzir a expressão da proteína do gene da doença. O estudo é o primeiro para mostrar que uma terapia projetada inibir a produção da proteína tem um efeito benéfico nos sintomas da doença. O estudo usou RNAi para tratar um modelo do rato de HD. os vectores virais (AAV) Adeno-Associados foram usados para expressar os siRNAs (RNAs de interferência curto) e injectados directamente nos cérebros dos ratos de HD. Os Resultados do estudo demonstraram o movimento quase normal nos ratos e as melhorias significativas em dano neurológico característico compararam aos ratos não tratados. Os Resultados igualmente demonstraram que os níveis de proteína tóxica de HD em ratos tratados siRNA estiveram reduzidos a 40 por cento de níveis normais.
O Dr. Beverly Davidson, um membro do Conselho Consultivo Científico e do autor superior de Sirna na publicação actual de PNAS, disse, “Muitas das aproximações actuais visadas tratando HD são indirectas e visam os sintomas da doença. RNAi dá-nos a primeira oportunidade de atacar o problema fundamental e de reduzir a expressão da proteína do gene da doença. É muito emocionante que uma redução parcial na proteína de HD é suficiente para produzir um efeito muito benéfico no animal. Significa que nós não podemos ter que desligar o gene completamente. Nossos resultados mostraram que com uma redução parcial, a progressão da doença pode ser atrasada, e impedido possivelmente se dado antes do início. Nós somos satisfeitos com os resultados do estudo e entusiasmado colaborar com a Terapêutica de Sirna para mover a tecnologia para ensaios clínicos e comercialização.”