Терапевтика Sirna объявила сегодня что своя сотрудница на Университете Айовы, Др. Беверли Davidson, опубликовала результаты groundbreaking для потенциальной обработки Заболевания Huntington (HD).
Результаты независимого preclinical изучения демонстрируют что терапия взаимодействия РИБОНУКЛЕИНОВОЙ КИСЛОТЫ (RNAi) может иметь полезный удар на симптомах и прогрессировании Заболевания Huntington (HD).
Изучение появилось 5-ое апреля в Он-лайн Предыдущем Варианте Продолжений Государственной Академии Наук (PNAS) и будет выходило в свет в вопросе 19-ое апреля PNAS. Изучение сообщило значительно уменьшение в заболевани-причиняя протеине HD в мышах и значительно улучшении в функциях мотора и неврологических ненормальностях связанных с заболеванием.
С терапией взаимодействия РИБОНУКЛЕИНОВОЙ КИСЛОТЫ, исследователя для the first time могл атаковать основную причину Заболевания Huntington и уменьшить выражение протеина от гена заболеванием. Изучение первое для того чтобы показать что терапия конструированная для того чтобы заблокировать продукцию протеина имеет благотворное влияние на симптомах заболеванием. Изучение использовало RNAi для того чтобы обработать модель мыши HD. Adeno-Связанные вирусные (AAV) векторы были использованы для того чтобы выразить siRNAs (короткое мешая RNAs) и сразу были впрыснуты в мозги мышей HD. Результаты изучения продемонстрировали почти нормальное движение в мышах и значительно улучшения в характерном неврологическом повреждении сравнили к необработанный мышам. Результаты также продемонстрировали что уровни токсического протеина HD в мышах обработанных siRNA были уменьшены до 40 процентов нормальных уровней.
Др. Беверли Davidson, член Консультативного Комитета и старшего автора Sirna Научного на настоящем издании PNAS, сказал, «Много из настоящих подходов направленных на обрабатывать HD косвенн и пристреливают симптомы заболевания. RNAi дает нам первую возможность атаковать коренную проблему и уменьшить выражение протеина от гена заболеванием. Оно очень exciting что частично уменьшение в протеине HD достаточно для того чтобы произвести очень благотворное влияние в животном. Оно значит что мы не можем повернуть ген вполне. Наши результаты показали что с частично уменьшением, прогрессирование заболеванием можно задержать, и по возможности предотвращено если дали до натиска. Мы довольный с результатами изучения и возбуждены сотрудничать с Терапевтикой Sirna для того чтобы двинуть технологию к клиническим испытаниям и коммерциализации.»