开创性为亨廷顿疾病的潜在的处理导致

Sirna 治疗学今天宣布了其衣阿华的大学的合作者，贝弗利戴唯圣博士，发布了亨廷顿疾病的潜在的处理的开创性结果 (HD)。

独立潜伏期的研究的结果显示出，核糖核酸干涉 (RNAi) 疗法可能有对亨廷顿疾病症状和级数的有利影响 (HD)。

这个研究在 PNAS 的 4月 19日问题出现在国家科学院的行动的在线早期的编辑的 4月 5日 (PNAS) 和被发布。 这个研究报告了对疾病导致的 HD 蛋白质在鼠标和重大的改善的重大的减少在运动机能和神经学反常性与这个疾病相关。

核糖核酸干涉疗法，研究员第一次能攻击亨廷顿疾病的根本原因和减少从疾病基因的蛋白质表达式。 这个研究是第一个向显示被设计的疗法禁止蛋白质生产有对疾病症状的有利作用。 这个研究使用 RNAi 对待 HD 鼠标设计。 Adeno 关联病毒 (AAV)向量用于表示 siRNAs (短的干涉的 RNAs) 和直接地被注射了到 HD 鼠标的脑子。 研究的结果展示了接近在鼠标的正常移动，并且在典型神经学故障的重大的改善与未经治疗的鼠标比较了。 结果也显示出，含毒物 HD 蛋白质的级别在 siRNA 对待的鼠标的减少了到 40% 的正常级别。

贝弗利戴唯圣， Sirna 的科学顾问委员会和高级作者的成员博士当前 PNAS 发行的，说， “瞄准的许多当前途径对待 HD 是间接的并且瞄准这个疾病的症状。 RNAi 提供我们第一机会攻击这个根本问题和减少从疾病基因的蛋白质表达式。 是非常扣人心弦的对 HD 蛋白质的部分减少是满足导致在这个动物的一个非常有利作用。 意味着我们可能不必须关闭这个基因完全地。 我们的结果向显示与部分减少，疾病级数可以延迟和可能防止，如果产生在起始之前。 我们喜欢与研究结果并且被激发与 Sirna 治疗学合作移动技术向临床试验和商品化”。

在生成的其亨廷顿疾病程序， Sirna 治疗学在衣阿华的大学形成了与贝弗利戴唯圣，罗伊 J. 内科的卡佛教授博士的研究协作。 作为这个协议一部分， Sirna 准许了从衣阿华包括神经病目标的研究基金大学的关键专利使用 RNAi 技术，包括那些与亨廷顿疾病相关。 在 2005年 1月， Sirna 也形成了与被瞄准的 Genetics Corporation (那斯达克的协作：TGEN)，在 AAV 结合 Sirna 的 RNAi 专门技术的向量发运的领导先锋与最尖端的传递技术。 Sirna 和被瞄准的遗传学将共同发展亨廷顿疾病的一种 AAV 基于向量的处理，共享开发费用和收入。

Sirna 的霍华德罗宾，总裁兼首席执行官指明， “这正确地是突破对亨廷顿疾病研究。 亨廷顿疾病是影响上千群众当前没有处理的一个毁灭的问题。 此研究， Sirna 和其合作伙伴采取了一个主要步骤往开发 siRNA 治疗为 HD。 我们自豪地是这样地标研究的一部分和与大学博士戴唯圣和合作衣阿华”。

史蒂文 Hersch，神经学副教授博士在马萨诸塞综合医院和哈佛医学院的，并且 Sirna 的临床顾问委员会的主席 neurodegeneration 的评论了， “我由戴唯圣博士的研究高度鼓励，它显示出， siRNA 能通过减少在动物设计的疾病导致的 HD 蛋白质生产确实影响亨廷顿疾病。 虽然潜伏期的工作依然是必要，概念证明验证 siRNA 作为一个可能地有力途径对对待亨廷顿疾病的阈值现在克服”。

http://www.sirna.com/