La Terapéutica de Sirna anunció hoy que su colaborador en la Universidad de Iowa, el Dr. Beverly Davidson, publicó los resultados innovadores para el tratamiento potencial de la Enfermedad de Huntington (HD).
Los resultados del estudio preclínico independiente demuestran que la terapia de la interferencia del ARN (RNAi) puede tener un impacto beneficioso en los síntomas y la progresión de la Enfermedad de Huntington (HD).
El estudio apareció 5 de abril en la Edición Temprana En Línea de Procedimientos de la National Academy Of Sciences (PNAS) y será publicado en la aplicación del 19 de abril PNAS. El estudio señaló una reducción importante en la proteína de HD enfermedad-que causaba en ratones y una mejoría importante en las funciones de motor y las anormalidades neurológicas asociadas a la enfermedad.
Con terapia de la interferencia del ARN, los investigadores han podido por primera vez atacar la causa fundamental de la Enfermedad de Huntington y reducir la expresión de la proteína del gen de la enfermedad. El estudio es el primer para mostrar que una terapia diseñada para inhibir la producción de la proteína tiene un efecto beneficioso sobre los síntomas de la enfermedad. El estudio utilizó RNAi para tratar un modelo del ratón de HD. los vectores virales (AAV) Adeno-Asociados fueron utilizados para expresar los siRNAs (RNAs de interferencia corto) e inyectados directamente en los cerebros de los ratones de HD. Los Resultados del estudio demostraron el movimiento casi normal en los ratones y las mejorías importantes en daño neurológico característico compararon a los ratones no tratados. Los Resultados también demostraron que los niveles de proteína tóxica de HD en ratones tratados siRNA fueron reducidos al 40 por ciento de niveles normales.
El Dr. Beverly Davidson, pieza del Comité Consultivo Científico y del autor mayor de Sirna en la publicación actual de PNAS, dijo, “Muchas de las aproximaciones actuales dirigidas tratando HD son indirectas y apuntan los síntomas de la enfermedad. RNAi nos da la primera oportunidad de atacar el problema fundamental y de reducir la expresión de la proteína del gen de la enfermedad. Es muy emocionante que una reducción parcial en la proteína de HD es suficiente producir un efecto muy beneficioso en el animal. Significa que podemos no tener que apagar el gen totalmente. Nuestros resultados mostraron que con una reducción parcial, la progresión de la enfermedad puede ser demorada, y prevenido posiblemente si estuvieron dados antes de inicio. Estamos satisfechos con los resultados del estudio y excitados para colaborar con la Terapéutica de Sirna para mover la tecnología a las juicios clínicas y a la comercialización.”