開創性為亨廷頓疾病的潛在的處理導致

Sirna 治療學今天宣佈了其衣阿華的大學的合作者，貝弗利戴唯聖博士，發布了亨廷頓疾病的潛在的處理的開創性結果 (HD)。

獨立潛伏期的研究的結果顯示出，核糖核酸干涉 (RNAi) 療法可能有對亨廷頓疾病症狀和級數的有利影響 (HD)。

這個研究在 PNAS 的 4月 19日問題出現在國家科學院的行動的在線早期的編輯的 4月 5日 (PNAS) 和被發布。 這個研究報告了對疾病導致的 HD 蛋白質在鼠標和重大的改善的重大的減少在運動機能和神經學反常性與這個疾病相關。

核糖核酸干涉療法，研究員第一次能攻擊亨廷頓疾病的根本原因和減少從疾病基因的蛋白質表達式。 這個研究是第一个向顯示被設計的療法禁止蛋白質生產有對疾病症狀的有利作用。 這個研究使用 RNAi 對待 HD 鼠標設計。 Adeno 關聯病毒 (AAV)向量用於表示 siRNAs (短的干涉的 RNAs) 和直接地被注射了到 HD 鼠標的腦子。 研究的結果展示了接近在鼠標的正常移動，并且在典型神經學故障的重大的改善與未經治療的鼠標比較了。 結果也顯示出，含毒物 HD 蛋白質的級別在 siRNA 對待的鼠標的減少了到 40% 的正常級別。

貝弗利戴唯聖， Sirna 的科學顧問委員會和高級作者的成員博士當前 PNAS 發行的，說， 「瞄準的許多當前途徑對待 HD 是間接的并且瞄準這個疾病的症狀。 RNAi 提供我們第一機會攻擊這個根本問題和減少從疾病基因的蛋白質表達式。 是非常扣人心弦的對 HD 蛋白質的部分減少是滿足導致在這個動物的一個非常有利作用。 意味著我們可能不必須關閉這個基因完全地。 我們的結果向顯示與部分減少，疾病級數可以延遲和可能防止，如果產生在起始之前。 我們喜歡與研究結果并且被激發與 Sirna 治療學合作移動技術向臨床試驗和商品化」。

在生成的其亨廷頓疾病程序， Sirna 治療學在衣阿華的大學形成了與貝弗利戴唯聖，羅伊 J. 內科的卡佛教授博士的研究協作。 作為這個協議一部分， Sirna 准許了從衣阿華包括神經病目標的研究基金大學的關鍵專利使用 RNAi 技術，包括那些與亨廷頓疾病相關。 在 2005年 1月， Sirna 也形成了與被瞄準的 Genetics Corporation (那斯達克的協作：TGEN)，在 AAV 結合 Sirna 的 RNAi 專門技術的向量發運的領導先鋒與最尖端的傳遞技術。 Sirna 和被瞄準的遺傳學將共同發展亨廷頓疾病的一種 AAV 基於向量的處理，共享開發費用和收入。

Sirna 的霍華德羅賓，總裁兼首席執行官指明， 「這正確地是突破對亨廷頓疾病研究。 亨廷頓疾病是影響上千群眾當前沒有處理的一個毀滅的問題。 此研究， Sirna 和其合作夥伴採取了一個主要步驟往開發 siRNA 治療為 HD。 我們自豪地是這樣地標研究的一部分和與大學博士戴唯聖和合作衣阿華」。

史蒂文 Hersch，神經學副教授博士在馬薩諸塞綜合醫院和哈佛醫學院的，并且 Sirna 的臨床顧問委員會的主席 neurodegeneration 的評論了， 「我由戴唯聖博士的研究高度鼓勵，它顯示出， siRNA 能通過減少在動物設計的疾病導致的 HD 蛋白質生產確實影響亨廷頓疾病。 雖然潛伏期的工作依然是必要，概念證明驗證 siRNA 作為一個可能地有力途徑對對待亨廷頓疾病的閾值現在克服」。

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