子供に薬剤の臨床試験へのアクセスを与えることは重大、 clofarabine の承認ショーです

御馳走への薬剤の clofarabine の加速された承認は再発しましたまたは処理し難い小児科の急性リンパ性白血病は (ALL) St. ジュードの子供の研究の病院で調査官に従って臨床試験によって提供する重要性を、ラピッド・アクセス新しい処置に子供を示します。 耐火物はまたはすべて再発して処置に抵抗する病気です。

Clofarabine はすべての処置の少なくとも 2 つの養生法の後で成長した再発したまたは耐火物でした小児科の患者 1 から 21 の歳の処置の使用のために公認。 研究者は新しい抗癌性の薬剤が小児科の使用のための米国の食品医薬品局の承認を前に大人の使用 (FDA)のための承認受け取ったのでずっとそれが年であることを言います。 ほとんどの新しい反 leukemic 薬剤は大人の使用のために開発され、子供の処置のために後で適応させてただ、性質の検討/薬剤の発見の 5 月問題で出版された clofarabine の記事で注意しました。

「標準療法にもはや答えていなかった異なったタイプの白血病で重要な作業を」、は言った Sima Jeha、 MD の小児科の clofarabine の試験の St. ジュードおよび捜査主任の白血病そしてリンパ腫のための進化の Therapeutics のディレクターを示したので小児科処理のために承認される薬剤のリストへの clofarabine の付加すべて特に重要です。 「現在のエージェントとの重複の毒性の欠乏保証しますよりよい応答の達成の目標を用いる化学療法の組合せへ clofarabine を追加することを」。は

過去数十年間の間に、研究者は患者の遺伝の構成が薬療法の結果にどのように影響を与えるか少佐をすべてのような白血病の生物学の理解で進歩させます。 これらの平行は、幼年期のための治療のレートすべての達された 80% 進みます。 この成功の一部分は処置の障害の彼らの危険に基づいて個々の患者のための療法の修正が原因です。 ただし、より高い残存率への重要な貢献は著者に従って 50 年代と 70 年代の間に、開発される薬剤のますますより有効な使用です。

「大きい進歩にもかかわらず薬剤をもっと効果的に使用する方法を私達が学習によって達成しないかまたは彼らの病気の完全な赦免を維持するために陰気な展望を持ちなさい子供」、作った St. ジュードの白血病/リンパ腫の部分の ChingHon Pui、 MD、ディレクター、およびアメリカの癌協会の F.M. Kirby Clinical の研究教授を言いました。 「これらが与えるために子供は望みます、私達 clofarabine のような新しい薬剤を必要とする。 この薬剤はまた一般にすべてより薬物対抗性」 (AML)。である急性骨髄性白血病のための有効証明するかもしれません

FDA は多中心段階 II の試験の結果に基づいて clofarabine のために加速された承認審査方式を使用しましたと著者は言いました。 試験では、 Jeha に従って彼らの癌の完全な赦免を、達成しているこの子供たちの 6 の薬剤に完全に、答えるの 49 人の患者の 31%。 さらに、 4 人の子供は血小板の回復がない時完全な髄の赦免を経験し、 5 つに部分的な赦免がありました。 髄の赦免は処置が骨髄ことをから leukemic セルを除去することに成功したことを意味します。 この段階 II の試験は最初の小児科段階 I の clofarabine の試験で注意された作業に Jeha がジャーナル血で去年出版したこと基づいていました行なわれました。

他のエージェントと組み合わせた clofarabine の複数の制度上の段階 II の調査は小児科の患者にやがてとのすべておよび AML 再発しました提供されます。 調査はより少なく重くより扱われた患者をでした最初の単一のエージェントの試験の子供は目標とします。

「単一のエージェントとして clofarabine の証明された効力のために、私達は今と」、 Jeha 言いましたより少なく重く前処理をされた子供にこの新しい薬剤を含む養生法を提供することを計画します。

Clofarabine は、タイプの薬剤プリンのヌクレオシドの代謝拮抗物質、 DNA の生産そして修理、遺伝子のブロックの妨害による作業を呼出しました。 薬剤は効力を改善し、 2 同じような薬剤、 cladribine および fludarabine の毒性を最小化するために開発されました。

このペーパーの他の著者はピーター Kirkpatrick (性質の検討/薬剤の発見) です。

http://www.stjude.org/