A aprovação acelerada do clofarabina droga para tratar a recidiva ou refractário leucemia aguda linfoblástica pediátricos (ALL) demonstra a importância de oferecer as crianças o acesso rápido a novos tratamentos através de ensaios clínicos, de acordo com investigadores em St. Hospital Jude Children Research . Refratária ou recidivante ALL é uma doença que resiste ao tratamento.
Clofarabina foi aprovado para uso no tratamento de pacientes pediátricos 1-21 anos de idade que reincidente ou refractária, que se desenvolveu depois de pelo menos dois esquemas de tratamento. Pesquisadores dizem que tem sido anos desde que uma droga anti-câncer nova recebeu EUA Food and Drug Administration aprovação (FDA) para uso pediátrico, antes da aprovação para uso adulto. A maioria dos novos medicamentos anti-leucêmicas foram desenvolvidos para uso em adultos e só mais tarde adaptado para o tratamento de crianças, que observou em um artigo sobre clofarabina publicado na edição de maio da Nature Reviews / Drug Discovery.
"A adição de clofarabina à lista de medicamentos aprovados para o tratamento pediátrico ALL é especialmente importante porque mostrou atividade significativa em diferentes tipos de leucemias, que não estavam mais respondendo ao tratamento padrão", disse Sima Jeha, MD, diretor de Desenvolvimento de Therapeutics leucemia e linfoma em St. Jude e investigador principal no ensaios pediátricos clofarabina. "A falta de sobreposição de toxicidade com mandatos atuais agentes acrescentando clofarabina a combinações de quimioterapia, com o objectivo de alcançar respostas ainda melhores."
Durante as últimas décadas, os pesquisadores fizeram grandes progressos na compreensão tanto a biologia das leucemias, como ALL e como a composição genética dos pacientes afeta o resultado do tratamento medicamentoso. Paralelamente a esses avanços, a taxa de cura para a infância ALL atingiu 80 por cento. Parte deste sucesso se deve à modificação da terapia para pacientes individuais com base em seu risco de fracasso do tratamento. No entanto, a contribuição mais significativa para a maior taxa de sobrevivência é o uso cada vez mais eficaz de medicamentos desenvolvidos entre 1950 e 1970, de acordo com os autores.
"Apesar do grande progresso que fizemos, aprendendo a usar drogas de forma mais eficaz, as crianças que não atingir ou manter a remissão completa de suas doenças têm uma perspectiva sombria", disse Ching-Hon Pui, MD, diretor do St. Jude Leucemia / Linfoma de Divisão, e American Cancer Society FM Kirby Professor de Pesquisa Clínica. "A fim de dar a estas crianças a esperança, precisamos de novas drogas, como clofarabina. Este medicamento pode também revelar-se eficaz para a leucemia mielóide aguda (AML), que geralmente é mais resistente à droga do que ALL."