Neurotech SA ha annunciato risultati positivi da un open-label di fase I trial clinici (03-EI-0234) del suo prodotto di punta, NT-501. NT-501 utilizza brevettato incapsulato Cell Technology (ECT di Neurotech) come un dispositivo per recapitare ciliare neurotrophic factor (CNTF) agli occhi dei non vedenti pazienti con retinite pigmentosa (RP). Neurotech è una società di biotecnologia specializzata nello sviluppo di nuove terapie per curare le malattie dell'occhio. La società ha sede a Parigi.
Risultati della sperimentazione clinica più recenti confermano che CNTF possono essere forniti in modo sicuro in vitreo di pazienti affetti da RP e che il dispositivo ECT è stato ben tollerato da tutti i pazienti. Inoltre, alcuni pazienti con esperienza più di una riga di miglioramento nella loro punteggio di acuità visiva. Queste fase I risultati sono stati presentati alla riunione annuale ARVO e il processo è stato condotto al National Eye Institute (NEI), Bethesda, USA. Neurotech ha confermato che ora progredirà ad un trial multicentrico di fase II.
ECT, una tecnica sviluppata e brevettata da Neurotech, permette per la consegna di proteina specifica geneticamente senza manipolare informazioni genetiche del paziente o il trasferimento di nuove informazioni genetiche nel tessuto bersaglio. La fase di che studio di NT-501 coinvolti 10 pazienti con ritardo-fase RP. Lo studio è stato progettato come una valutazione di sicurezza e tollerabilità di open-label. Due dosi di CNTF (con differenza nella dose) sono stati valutati. Ia fase trattato 5 pazienti con una dose più bassa; Fase Ib trattati 5 pazienti con una dose maggiore. Il dispositivo ECT fu impiantato in un occhio al paziente e rimosso dopo sei mesi. Tutti i dispositivi espiantati contenevano cellule vitali che continuarono a produrre CNTF.
Commentando i risultati positivi, Weng Tao, MD, PhD, CSO e VP di r & d con Neurotech ha detto: "questi risultati di sicurezza e tollerabilità sono estremamente incoraggianti e rafforzare la nostra fiducia nel perseguire NT-501 per il trattamento di RP e altre malattie degenerative della retina. Vorrei ringraziare la National Eye Institute per lo svolgimento di questo studio di pietra miliare e per il suo continuo coinvolgimento con questa tecnologia."
Al Reaves, PhD, VP di sviluppo clinico con Neurotech confermato: "questo studio rappresenta il primo uso del ECT in occhi umani, ed esso è rassicurante che i dispositivi sono sicuro e ben tollerato. Stiamo progettando lo sviluppo di fase II con studi clinici multicentrici controllati e ben progettati per aiutare a capire il ruolo che NT-501 giocherà nel trattamento di pazienti con retinite pigmentosa e altre condizioni degenerative della retina."