目標とされた遺伝学は Hyperlipidemia のための新しいパテントを発表します

目標とされた Genetics Corporation は今日発表しました資格を与えられた米国のパテント #6,887,463 「脂蛋白質の新陳代謝の欠陥の処置の遺伝子療法のための方法および構成の発行を」。

このパテントは非常に低密度の脂蛋白質のための受容器を符号化するアデノウィルス AAV (広告AAV) のハイブリッドベクトルをカバーします (VLDL)。 これらのベクトルは hyperlipidemia を扱って AAV のベクトルの生産に可能性としては非常に効率的、有用です。 このパテントによってカバーされた広告AAV のハイブリッドベクトルはまたスタンドアロン治療上として使用できます。 パテントはペンシルバニア大学に出され、目標とされた遺伝学に専ら認可されます。

「今日のパテント AAV のベクトルによって配信される何人かの治療上の遺伝子の候補者を評価するように設計されている私達の preclinical hyperlipidemia プログラムへ重要な付加 VLDL のための受容器を含んで、血のコレステロールを含む調整の脂質レベルのための重要な受容器」、は言いました Barrie J. カーター、 Ph.D を。、目標とされた遺伝学の主な科学的な将校です。

「AAV ベクトルそれをいくつかの病気の生体内の防止そして処置に適当に広くさせる AAV の多くの特性による遺伝子配達のための最も有望なシステムのなった 1 つが」、に言いました H. ステュワート Parker、目標とされた遺伝学の社長兼最高経営責任者あります。 「私達の知的財産は AAV の資産の広い範囲をカバーし、フィールドの指導者の地位に目標とされた遺伝学を置きます。 私達は私達の AAV の技術および製造業の専門知識が私達を別セットし」。私達の未来の製品開発および組む作業の主要な資産であり続けることを信じます

AAV のベクトルはあらゆる病気と決して関連付けられたないことは自然発生するウイルスから得られます。 AAV のベクトルは多数のセルタイプに効率的に遺伝情報を提供、ペプチッドおよび monoclonal 抗体を符号化するためにいろいろな DNA シーケンスを、遺伝子、 RNAi、 antisense を含んで運ぶためにおよび核酸設計することができます。 AAV のベクトルは非常に安定して、長期遺伝子発現を可能にする長時間のセルで持続します。

心循環器疾患の役割を担うと考えられる Hyperlipidemia は脂質、または脂肪の高度に、血流のコレステロールのような、リンクされます。 米国のおよそ 4 百万人に家族性の高脂血症、家族性の結合された hyperlipidemia および polygenic 高脂血症のような hyperlipidemia の形式に遺伝の性質が、あります。 これらの患者のおよそ 10% に病気の厳しい形式があり、 statins のような標準薬療法に、答えません。 未処理なら、病気の進行は心臓発作か脳卒中から疾病率および死の原因となる場合があります。

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