표적으로 한 유전학은 지방과잉혈을 위한 새로운 특허를 알립니다

표적으로 한 Genetics Corporation은 오늘 알렸습니다 제목이 붙은 미국 특허 #6,887,463, "지단백질 물질 대사에 있는 결점의 처리를 위한 유전자 치료를 위한 방법 및 구성의 발행을."

이 특허는 아주 저밀도 지단백질을 위한 수용체를 부호 매기는 아데노비루스 AAV (광고 AAV) 잡종 선그림을 포함합니다 (VLDL). 이 선그림은 지방과잉혈을 취급하게 AAV 선그림의 생산에 잠재적으로 아주 능률 적이고 유용합니다. 이 특허에 의해 포함된 광고 AAV 잡종 선그림은 또한 독립 치료로 사용될 수 있었습니다. 특허는 펜실베니아 대학에 발행되고 표적으로 한 유전학에 독점적으로 허용됩니다.

"오늘 특허 AAV 선그림에 의해 수송된 몇명의 치료 유전자 후보자를 평가하기 위하여 디자인되는 우리의 preclinical 지방과잉혈 프로그램에 중요한 추가 VLDL를 위한 수용체를 포함하여, 혈액에 있는 콜레스테롤을 포함하여 통제 지질 수준을 위한 중요한 수용체,"는 말했습니다 Barrie J. 카터, Ph.D를., 표적으로 한 유전학의 주요한 과학적인 장교입니다.

"AAV 선그림 다수 질병의 생체 조건 예방 그리고 처리에 적용 가능한 대체로 만드는 AAV의 많은 특성 때문에 유전자 납품을 위한 가장 유망한 시스템의 된 것이,"에는 말했습니다 H. Stewart Parker, 대통령과 표적으로 한 유전학의 최고 경영 책임자를 있습니다. "우리의 지적 재산은 AAV 자산의 넓은 범위를 포함하고, 필드에 있는 지도적 위치에 있는 표적으로 한 유전학을 둡니다. 우리는 우리의 AAV 기술과 제조 전문 기술이 저희를 격세하 놓고." 우리의 미래 제품 개발 및 파트너가 되는 활동에 있는 중요한 자산이다고 것을 계속할 것이라고 믿습니다

AAV 선그림은 어떤 질병든지와 결코 연관되지 않은 것은 자연적 사건 바이러스에게서 파생됩니다. AAV 선그림은 수많은 세포 모형에 능률적으로 유전 정보를 전하골, 및 핵산 다양한 DNA 펩티드와 단일 클론항체를 부호 매기기 위하여 순서를, 유전자, RNAi, antisense를 포함하여 전송하도록 설계될 수 있습니다. AAV 선그림은 고도로 안정되 장기 유전자 발현을 허용하는 확장되는 기간 동안 세포에서 지속합니다.

심장 혈관 질병에 있는 역할을 하고 생각되는, 지방과잉혈은 지질, 지방질의 고각에 혈류량에서 콜레스테롤과 같은 연결됩니다. 미국에 있는 대략 4 백만인은 가족 hypercholesterolemia 가족 결합한 지방과잉혈 및 polygenic hypercholesterolemia와 같은 지방과잉혈의 어떤 양식에 유전 경향이 있습니다. 이 환자의 대략 10%에는 질병의 가혹한 양식이 있고 statins와 같은 표준 약물 치료에 반응하지 않습니다. 치료되지 않는, 질병 진행성인 경우에는 심장 발작 또는 치기에서 사망률과 죽음으로 이끌어 낼 수 있습니다.

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