有針對性的遺傳學宣布對高脂血症的新的專利

有針對性的遺傳公司宣布，今天發行的美國專利＃6887463，題為“脂蛋白代謝缺陷的治療基因治療的方法和成分。“

這項專利涵蓋了腺病毒腺相關病毒（廣告，AAV）極低密度脂蛋白（VLDL）的受體進行編碼的混合載體。這些載體都可能非常有效和有用的AAV載體治療高脂血症的生產。 AD - AAV雜合載體，這項專利所涵蓋的，也可以作為一個獨立的治療。該專利已於美國賓夕法尼亞大學，並獨家授權給有針對性的遺傳學。

“今天的專利一個重要的除了我們的臨床前高脂血症的方案，這是設計評估治療基因的腺相關病毒載體，包括的為極低密度脂蛋白受體，一個調節血脂水平，包括血液中膽固醇的重要受體提供的候選人，”說巴里J.卡特，有針對性的遺傳學博士，首席科學官。

“總裁兼首席執行官的AAV載體已成為最有前途的基因傳遞系統中，由於腺相關病毒的許多特點，使得它廣泛適用於體內的預防和治療一些疾病之一，斯圖爾特 - 帕克說：”閣下，有針對性的遺傳。 “我們的知識產權涵蓋了廣泛的AAV資產，並在該領域的領導地位的地方有針對性的遺傳學，我們相信，我們的腺相關病毒的技術和製造方面的專長，使我們與眾不同，將繼續在我們未來的產品發展的主要資產和合作活動。“

AAV載體是來自一種自然發生的病毒，從未與任何疾病相關。 AAV載體能有效地提供許多類型的細胞遺傳信息，可以設計攜帶多種，包括基因的DNA序列，RNA干擾，反義核酸，肽和單克隆抗體進行編碼。 AAV載體的高度穩定和持續時間過長，允許長期的基因表達細胞。

高脂血症，這被認為是在心血管疾病中發揮的作用，與海拔，如膽固醇，血脂，脂肪，血液中的。大約 400萬在美國的人都以某種形式對高脂血症的遺傳傾向，如家族性高膽固醇血症，家族性混合型高脂血症和多基因遺傳性高膽固醇血症。大約 10％的患者有嚴重的疾病形式和標準的藥物治療，如他汀類藥物，不回應。如果不治療，病情惡化，可導致心髒病發作或中風的發病率和死亡。

http://www.targetedgenetics.com/