有稱 Krabbe 疾病的致命遺傳障礙的子項可以救，并且他們的腦子發展保留，如果他們從臍帶血液接受乾細胞，在這個疾病的症狀開發前，根據在新英格蘭醫學學報的現期雜誌發布的研究。
沒有乾細胞立即移植， Krabbe 嬰兒迅速地開始丟失所有認知，并且運動機能和由年齡的二中斷，說研究員。 他們是從杜克大學治療中心的小兒科血液和骨髓移植程序和臨床中心發展 & 瞭解的研究在北卡羅來納大學在教堂山 (UNC-CH)。
這個研究是展示新生兒的一種救生處理的第一个以 Krabbe 疾病，子項錯過酵素重要對形成髓鞘保護開發的腦細胞免受故障。 而且，發現添加到顯示髓血可能救子項以其他致命 「lysosomal 存貯疾病」，其中每一的證據生長機體源於特定酵素缺乏。
這些紊亂包括超過 45 個少見疾病，例如 Krabbe 疾病、投擲者綜合症狀、 Adrenoleukodystrophy、因光異色的 Leukodystrophy， Tay-Sachs 疾病、 Sandhoff 疾病和許多其他。
「疾病也許是少見的，但是費用對子項，他們的系列和對社會大眾是極大的，當一個人考慮照料的間接費用一個嚴重地殘疾兒童時」，說喬安妮 Kurtzberg，這個研究的高級作者。 「放置價格在兒童的生活是完全不可能的」。
Kurtzberg 在 1993年作早期工作在使用從無關的服務供應商的臍帶血液，并且她的小組比在這個世界的其他中心 - 總計的 147 子項對待并且救了更多子項以癌症和少見遺傳病。 為一個 lysosomal 存貯疾病移植的最老的公爵患者現在是七歲和根據 Kurtzberg 通常開發了并且繼續進行。
Kurtzberg 說他們的處理成功為所有新生兒必須，通用審查基因 lysosomal 存貯疾病的提供強壯辯論。 對通用新出生的審查的專業障礙建立基礎設施支持普遍測試，她說。 測試的費用是相對地低的。
雖然 lysosomal 存貯疾病是少見的 - 少於從 4 百萬當中被結合的 5,000 誕生每年在美國 - 是最好對待的他們，如果患者在早初期診斷并且治療，說 Kurtzberg。 實際上，在新生兒的移植產生最佳的長期結果，并且新生兒比更老的嬰孩和子項更加容易地容忍移植。
「時間是在對待這些孩子的非常重要的，在症狀繼續進行并且變得不可逆前」，說 Kurtzberg， Pediatric Blood 公爵的主任和骨髓移植程序。 「延遲移植一個甚而星期或二可能產生在兒童的運動技巧上的顯而易見的變化，因此及時的診斷和處理對保留腦子和運動機能是重要的」。
子項被移植，在症狀起始穩定，但是陳列最小的神經學改善後，說瑪麗亞路易莎蛇形鯖魚， MD， UNC-CH，在移植前後，小組估計每子項神經學，認知和實際發展以 Krabbe 疾病。
蛇形鯖魚是這個研究的主要作者并且處理 Neurodevelopmental 功能的程序在少見紊亂在發展和瞭解中心， UNC-CH。 這個程序投入跟蹤自然歷史和新的療法的作用對於兒童以少見疾病。