Cyclofosfamide kan een mogelijke therapie voor sclerodermie worden

Published on May 24, 2005 at 7:07 AM · No Comments

Een geneesmiddel dat het immuunsysteem onderdrukt en vermindert de ontsteking is aangetoond dat het effectief bij de behandeling van longziekten verbonden aan de verwoestende bindweefselziekte sclerodermie, volgens de resultaten gepresenteerd op de American Thoracic Society International Conference op 23 mei.

De studie wees uit dat een aanzienlijk groter deel van de patiënten die het geneesmiddel, cyclofosfamide, verbetering van de longfunctie toonde in vergelijking met degenen die een placebo. Patiënten die het middel hadden ook aanzienlijke verlagingen in de kortademigheid en meldde dat ze zich energieker en in betere gezondheid.

"Tot nu toe is er geen bewezen therapie voor sclerodermie geweest en 60-70% van de patiënten overlijdt binnen 10 jaar", zegt Donald Tashkin, MD, professor in de geneeskunde aan de David Geffen School of Medicine aan de Universiteit van Californië, Los Angeles , een van de auteurs van de nieuwe studie over het geneesmiddel.

Hoewel eerdere studies hebben gesuggereerd dat cyclofosfamide kunnen mensen die lijden aan sclerodermie voordeel, dit onderzoek, bekend als de Sclerodermie Lung Study, is de eerste grote, gerandomiseerde, gecontroleerde studie naar het medicijn de effectiviteit tegen sclerodermie longziekte bestuderen. De studie, gesponsord door de National Institutes of Health, werd uitgevoerd op 13 centra in de Verenigde Staten.

Sclerodermie is een progressieve ziekte die leidt tot de verharding en de verstrakking van de huid en het bindweefsel, de vezels die het kader en de ondersteuning van het lichaam te voorzien. De ziekte kan invloed hebben op de bloedvaten en inwendige organen, en ongeveer 80% van de patiënten hebben ook een probleem met hun longen die leidt tot littekenvorming (fibrose). Deze littekens wordt veroorzaakt door een ontsteking, waarbij een abnormaal aantal witte bloedcellen ophopen in de longen. De ontsteking en littekenvorming maken ademhalen moeilijker. Meer dan de helft van sclerodermie sterfgevallen zijn te wijten aan long-gerelateerde problemen, Dr Tashkin gezegd.

Ongeveer 150.000 Amerikanen hebben sclerodermie. Drie tot vier keer meer vrouwen dan mannen ontwikkelen sclerodermie. Hoewel het kan op elke leeftijd ontstaan, maar meestal begint tussen de leeftijd van 25 tot 55, afhankelijk van de Scleroderma Foundation. De oorzaak van sclerodermie is nog onbekend.

Cyclofosfamide wordt soms gebruikt als een behandeling voor leukemie, lymfoom en andere vormen van kanker. De studie omvatte 162 patiënten bij wie scleroderma had veroorzaakt significante vermindering van de longfunctie en kortademigheid. Patiënten hadden sclerodermie voor een gemiddelde van drie jaar voor het invoeren van de studie. De patiënten werden enkel toegelaten tot de studie als het testen bleek dat zij actieve ontsteking in de longen, omdat deze patiënten het meest waarschijnlijk om te reageren op een anti-inflammatory drug.

De patiënten werden verdeeld in twee groepen: de ene helft kreeg cyclofosfamide voor een jaar en de andere helft kreeg een placebo. Dr Tashkin opgemerkt dat de longfunctie van de 5 patiënten die placebo kregen gedaald zoveel in de loop van het onderzoek dat ze begonnen ontvangen cyclofosfamide plaats.

De studie wees uit dat een aanzienlijk groter deel van patiënten op cyclofosfamide verbetering van de longfunctie toonde in vergelijking met degenen die de placebo. Patiënten die het middel hadden ook significant meer verbetering en significant minder verergering van kortademigheid dan in de placebogroep.

Patiënten die cyclofosfamide ook gemeld betere functionele capaciteit dan de placebo-groep, en zij gaven aan dat zij meer energie en pep tijdens het gebruik van de drug.

De onderzoekers meer ernstige bijwerkingen in de groep cyclofosfamide gemeld in vergelijking tot de placebo-groep, zoals de vijf gevallen van longontsteking in de behandelde groep in vergelijking met een in de placebogroep. Het aantal sterfgevallen in elke groep was hetzelfde-2 patiënten elk. "Niemand stierf van toxiciteit van het geneesmiddel," Dr Tashkin gezegd. "We weten cyclofosfamide heeft toxische effecten, maar je moet om de werkzaamheid van het geneesmiddel tegen de toxiciteit balans. Het is een wanhopige ziekte, en niets anders heeft bewezen effectief te zijn. We voelen de voordelen opwegen tegen de risico's."

Vervolgens Dr Tashkin en zijn mede-onderzoekers hopen op een combinatie van cyclofosfamide en een ander geneesmiddel dat zal de bestrijding van de effecten van scleroderma's long littekens te bestuderen. "Wij vonden gunstige effecten met cyclofosfamide, maar we willen het beter te doen," zei hij.

Read in | English | Español | Français | Deutsch | Português | Italiano | 日本語 | 한국어 | 简体中文 | 繁體中文 | العربية | Nederlands | עִבְרִית | Русский | Svenska | Polski