Som att kasta olja på en brand eller förskrivning av ett högt kolesterol diet för hjärtpatienter, gastroenterologer traditionellt har trott att det inte skulle vara en bra idé att elda upp kroppens immunförsvar för att behandla Crohns sjukdom.
De flesta behandlingar för Crohns, en autoimmun sjukdom, är inriktade på att dämpa immunförsvaret, men en ny studie visar att stimulerande medfödd immunitet också är effektivt för att förbättra symtomen hos många patienter med intestinal sjukdom.
Rapportering denna vecka i New England Journal of Medicine , forskare från Washington University School of Medicine i St Louis , Massachusetts General Hospital och andra institutioner fann att behandling med GM-CSF (granulocyt makrofag kolonistimulerande faktor) lindras symptomen på Crohns sjukdom och bättre patienternas livskvalitet. Patienter som fick läkemedlet hade också signifikant mindre inflammation i slemhinnor i deras tarmar.
"Det är mycket viktig", säger första författaren Joshua R. Korzenik, MD, som gjorde mycket av forskningen vid Washington University och nu är co-direktör för Crohns och kolit Center vid Harvard-anslutna Massachusetts General Hospital. "Vi har tydliga, kliniska bevis att patienterna mår bättre och har mindre smärta och andra problem i samband med Crohns sjukdom. Endoskopisk bevis verkar också visa drogen hjälper till med underliggande inflammation."
Crohns drabbar omkring en halv miljon människor i USA. En typisk Crohns sjukdom patienten behandlar diarré, buksmärtor och intraabdominella infektioner. Ofta stänger ärrvävnad bort delar av tarmen, och patienten behöver en operation för att undanröja dessa blockeringar.
Korzenik och co-ansvarig prövare Brian K. Dieckgraefe, MD, Ph.D., en Washington University gastroenterolog och personal läkare på Barnes-Jewish Hospital, har undersökt behandling av Crohns sjukdom genom att öka kroppens medfödda immuniteten sedan mitten av 1990-talet .
"Idén om priming immunsystemet hos patienter med Crohns sjukdom låter lite galen i början," säger Dieckgraefe, biträdande professor i medicin. "Men det finns två typer av immunitet, och vi bara göra med hälften av immunförsvaret. Vi är grundning tidigt immunceller, såsom neutrofiler och makrofager, inte T-celler och B-celler som undertrycks av andra Crohns sjukdom behandlingar. "
Strategin verkar hjälpa ett stort antal patienter. År 2002 Korzenik och Dieckgraefe publicerade resultat från en preliminary15-patient, öppen studie i The Lancet rapporterar att GM-CSF behandling förbättrades symptom på Crohns sjukdom hos majoriteten av patienter med måttlig till svår form av sjukdomen.
Efter denna studie tillämpade Washington University och fått ett patent för användningen av kolonistimulerande faktorer för behandling av Crohns sjukdom. Tekniken därefter licensierats av Washington University till Berlex Laboratories Inc.
I detta större, fas II klinisk studie, följt Korzenik, Dieckgraefe och ett team av forskare från hela landet 124 patienter vid 28 centra för att avgöra om GM-CSF, kommersiellt känd som Leukine ® (sagramostim), skulle hjälpa patienter med måttlig till svår Crohns sjukdom.
I studien fick 81 deltagare dagliga injektioner av GM-CSF, vilket stimulerar aktiviteten hos vissa celler i immunsystemet. En annan 43 fick en inaktiv placebo. Utredarna ville se om patienterna på drogen skulle uppleva en minskning av Crohns Disease Activity Index (CDAI), som registrerar hur allvarlig Crohns sjukdom symptom på en skala från ett (milt) till 600 (svår).