目標とされた遺伝学は adeno 準のウイルスの技術のプラットホームと関連していた (AAV)パテントを出しました

目標とされた Genetics Corporation は会社の一流 adeno 準のウイルスの技術のプラットホームと関連している別のパテントの (AAV)発行を発表しました。 「Adeno 準のウイルスのベクトルよばれた米国のパテント #6,897,045 はアイオワの研究振興財団の大学に」と出され、目標とされた遺伝学に専ら認可されます。

パテントは 2 つの AAV のベクトルの使用を単一蛋白質を作り出すか、または調整するのにセルの中の、一度、使用されている DNA シーケンスを提供するカバーします。 このアプローチは AAV のベクトルが通常単一のベクトルの中で合うには余りにも大きい規定するシーケンスおよび AAV ベースの遺伝子配達の潜在的なアプリケーションを拡大する遺伝子を提供するのに使用されるようにします。

「私達は耐久性がある表現およびよい安全プロフィールの結合された属性がいろいろ慢性疾患のそしてウイルスワクチンの開発のための遺伝子転送の処置の選択の AAV のベクトルにベクトルをすることを」、言いました Barrie J. カーター、 Ph.D。、副総裁および主な目標とされた遺伝学の科学的な将校を信じます。 「今までに私達は小さい促進者の要素を利用することまたは最終的に作り出される蛋白質にずっと影響を与えないで彼らのサイズを減らすために DNA シーケンスを修正することによって私達の製品開発プログラムのための AAV のベクトルのサイズの抑制をアドレス指定できます。 これらのアプローチがある遺伝子に適用することができる間、このパテントによってカバーされる技術は準の規定する要素および遺伝子を提供するためにこれらのベクトルの正常な収容量より大きいより適用範囲が広い方法の提供によってかなり拡大します AAV のベクトルの潜在的なアプリケーションを」。

「ウイルスのゲノムが核に近づくことを許されるどのように、そして蛋白質を作るのにこれらのゲノムが使用されているかどのように私の実験室 AAV のベクトルがセルを」は言った Engelhardt、 Ph.D。、教授、部門、大学およびディレクター遺伝子療法の UI の中心のための薬のアイオワカーバーの大学の解剖学および細胞生物学のジョン F. をどのように入力するか含んでいる組換え AAV の伝染の基本的なメカニズムの理解に焦点を合わせます。 「私達がこれらのパスを明瞭にすることによって学ぶものをの多くはいろいろな病気を扱うための投射手段として AAV のベクトルの使用を高めるのを助けるかもしれません」。

Engelhardt 先生のそれ以上の示される、 2 つの AAV のベクトルから得られた RNA シーケンスを一緒に結合するために RNA の処理が興味深いメカニズムを提供したことを 「このパテントの場合には、私達は最初に認識しました。 私達はそれからベクトルをある意味では設計しましたこのアセンブリが単一蛋白質を調整するためのテンプレートとして一緒に役立つ RNA の 2 部分を結合します。 私達は私達がが AAV のベクトルと渡すことができる規定するシーケンスおよび遺伝子のサイズを倍増することを可能にするのでこのアプローチが非常に強力であることを認識しました。 私達は実行中に目標とされた遺伝学を使用するように刺激されます新しい療法遺伝病およびワクチンの開発の方にこの技術を適用するために」。

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