Gen terapia dla, osłabiający warunki, choroby, i jesteśmy prawdopodobnymi, bezpiecznymi i raportowymi badaczami które prowadzili światu pierwszy taki test na podejściu w pacjentach z postępowym rheumatoid artretyzmem.,
Rezultaty, publikujący w ten tygodnia onlinym wydaniu postępowania narodowa akademia nauk, wskazują to przedstawia nowego gen potencjał blokować niszczycielskiego rozognienie proces który bierze miejsce wśród artretycznych złączy. (PNAS) Podczas gdy niepowodzenia ciskali wątpliwość na przyszłości gen terapia rezultaty także zapewniają zapewnienie że ono może wykonujący bez powodować nienależną krzywda pacjenci.
Próba kliniczna wymagająca dziewięć kobiet które genetycznie modyfikowali komórki która prowadził przy uniwersytetem Pittsburgh szkoła medyczna między 1996 i 1999, wstrzykiwał w ich artretycznych knykcie i zaznacza the first time gen przedstawiał w istoty ludzkiej złącze. Badacze mówją ich rezultatów pokazywać i pospolity osteoarthritis który wpólnie wpływają wokoło 66 milionów ludzi w Stany Zjednoczone., że pomyślny genu przeniesienie może celować łącznego rozognienie otwiera drzwi rozwój ulepszać opierać się terapie dla rheumatoid Podczas gdy Pitt nauka używał ten sam wektor jako niedawna Francuska próba dla Łączącego surowego łączącego immunodeficiency - unieczynniający wirus który kursuje gen w komórki - (x-scid) w którym uwydatniał trzy dzieci opóźniona rozwijać białaczka badacze że to jest jedyny podobieństwo między dwa próbami. Studia dotyczyli z różnymi genami i z różnymi celami, i w artretyzm próbie usuwali po jeden tygodnia podczas rutyny złącza zastępstwa operaci transduced komórki. Nonetheless, z bezpieczeństwem donosi żadny klinicznych efekty ubocznych up to pięć rok po procedury i żadny dowód kluczowy koncern autory że wektor, brakowy retrovirus dzwoniący Maloney białaczki Murine wirus, w międzyczasie zostać sposobnym replikacja w ich pacjentach.
"Przy outset udowadniał bezpieczeństwo gen terapia dla klinicznego zastosowania nieśmiercionośna choroba tak jak artretyzm, nasz początkowy cel, szczególnie. Jak tylko uczyliśmy się niekorzystni wydarzenia w x-scid próbie, decydowaliśmy je byliśmy najlepszy przedłużyć uzupełnienie nasz pacjenci pięć rok" tłumaczony Christopher H, Ph.D, d.Sc nauka wiodący autor, dyrektor centrum dla Cząsteczkowych Orthopaedics przy i Robert Lovett Orthopaedic operacja przy Harvard szkołą medyczną profesor. Evans., teraz Brigham i kobieta szpitalem. tak, że tam musi być mały pytanie o długookresowym bezpieczeństwie,
W rheumatoid artretyzmu, system odpornościowy komórki dzwonili makrofagi i limfocyty kolonizują futrówkę złącza dokąd uwalniają proteiny dzwonić cytokines komórki które wykładają złącze. które modulują komunikację między odpornymi komórkami i maziowymi komórkami, Jako badacze odkrywający w wczesnych zwierzęcych studiach, maziowe komórki receptor na ich powierzchni która jest perfect napadem dla cytokine, interleukin-1 lub IL-1 szczególnych. Jak zmiana komórka spuszczać ze smyczy dodatkowych biochemicznych agentów które z kolei powodują lokalnego rozognienie., gdy IL-1 oprawia ten receptor, Gdy rozognienie buduje, pacjenci doświadczają progresywnie złego kołowacenie w ich afektowanych złączach i ból.
Blokować ten proces szukał sposób zapobiegać głównego aktora drużyna, IL-1, od oprawy maziowe komórki ustawia daleko niszczycielską reakcję łańcuchową która podąża., i hence, Szyfruje IL-1 receptoru antagonisty potrzebowali sposób lub IL-1 akademie królewskie czopować w górę receptoru i zakładać taki przyrząd w genie w esenci.
Ponieważ ja był pierwszy próbą swój rodzaj i bezpieczeństwo był kluczowym koncernem protokół projektował tak, że gen dostarczał komórki które poprzednio usuwali od pacjentów i wtedy, po tym jak genu przeniesienie przywracający kilka tygodnie opóźneni po intensywnego przesiewania i determinacja genu wyrażenie.
Daje ex Vivo protokół był najwięcej odpowiedni podejście brać at the time, "że gen terapia był w ten sposób nowa i rozdawaliśmy z inaczej zdrową cierpliwą populacją" twierdzić Paul Robbins, Ph.D, profesor cząsteczkowe genetyka, biochemia i orthopaedic operacja przy uniwersytetem Pittsburgh szkoła medyczna która był nauka dyrektora oficerem śledczym dyrektorem uniwersytet Pittsburgh sedna Wirusowa Wektorowa łatwość i wtedy.,
Według ich rezultatów, złącza taktujący z genetycznie zmodyfikowanymi komórkami eksponowali wysokich poziomy IL-1 akademie królewskie, wskazuje pomyślnego genu przeniesienie. Gromadzi się komórki ten wyrażałyśmy duże ilości gen byli teraźniejsze przy powierzchnią maziowa tkanka i produkującą znamiennie mniej niż komórki wśród złączy IL-6 2 prowokuje PGE i które no taktowali z genem.