Терапия Джина для артрита и других нетерминальных, ослабляющих условий и заболеваний и возможна и безопасно, сообщите исследователей которые дирижировали первое мира такое испытание по подход в пациентов с предварительным ревматоидным артритом.
Результаты, опубликованные в варианте этой недели он-лайн Продолжений Государственной Академии Наук (PNAS), показывают что тому вводить новый ген имеет потенциал преградить разрушительный процесс воспаления который осуществляет внутри соединения arthritic. Одновременно с задержкы бросали сомнение на будущем терапии гена, результаты также предусматривают обеспечение что его можно выполнить без причинять несвоевременный вред к пациентам.
Включили клиническое испытание, которое было дирижировано на Университете Медицинского Факультета Питтсбурга между 1996 и 1999, котор 9 женщинам которые genetically доработали клетки впрыснуло в их костяшки arthritic и маркировано the first time гену было введено в людское соединение. Исследователя говорят что их показывать результатов что успешный переход гена может пристрелть совместное воспаление раскрывает дверь к развитию улучшенных Джин-основанных терапий и для ревматоидного и более общий остеоартрит, который совместно влияют на около 66 миллионов людей в Соединенные Штаты. Пока изучение Pitt использовало такой же вектор - деактивированный вирус который двигает ген взад и вперед в клетки - как более недавняя Французская проба для X-Соединенного строгого совмещенного иммунодефицита (X-SCID) в котором 3 дет более поздно начали лейков, исследователя указывают вне что это единственное сходство между 2 пробами. Изучения были обеспокоенный с различными генами и с различными целями, и в пробе артрита, transduced клетки извлеклись после одной недели во время по заведенному порядку совместной хирургии замены. Тем Не Менее, с безопасностью ключевая забота, авторы сообщает никаким клиническим побочным эффектам до 5 лет после того как процедура и никакого доказательство что вектор, репликаци-неполноценный вызванный ретровирус Вирусом Лейкова Maloney Murine, с тех пор был способным репликации в их пациентах.
«На outset, наша основная задача доказывала безопасность терапии гена, специально для клинического применения к несмертельный заболеванию, как артрит. Как Только мы выучили неблагоприятных случаев в пробе X-SCID, мы решили что было само лучше расширить следование наших пациентов до 5 лет так, что будут должно быть меньший вопрос о долгосрочной безопасности,» объясненное Кристофер H. Эванс, Ph.D., D.Sc., ведущий автор изучения, теперь директор Центра для Молекулярных Orthopaedics на Профессоре Brigham и Больницы и Роберта Lovett Женщин Протезной Хирургии на Медицинском Институте Гарварда.
В ревматоидном артрите, клетки иммунной системы вызвали макрофаги и лимфоциты колонизируют подкладку соединений куда они выпускают вызванные протеины cytokines которые модулируют сообщение между иммунными клетками и synovial клетками, клетками которые выравнивают соединение. Как исследователя открынные в более предыдущих животных изучениях, synovial клетки имеют приемное устройство на их поверхности которая совершенная пригонка для определенных cytokine, interleukin-1, или IL-1. Как переключатель, когда IL-1 связывает к этому приемному устройству, клетка развязывает дополнительные биохимические агенты, которые в свою очередь причиняют более местное воспаление. По Мере Того Как строения воспаления, пациенты испытывают прогрессивно более плохие боль и жесткость в их трогнутых соединениях.
Для того чтобы преградить этот процесс, команда изыскивала путь предотвратить главный актер, IL-1, от связывать к synovial клеткам, и следовательно, устанавливая разрушительную цепную реакцию которая следовать. В сути, им был нужен путь заткнуть вверх по приемному устройству и найти такой прибор в гене шифруя антагониста приемного устройства IL-1, или Ра IL-1.
Потому Что было первой пробой своего вида и безопасность была ключевой заботой, протокол был конструирован так как ген был бы поставлен к клеткам которые ранее извлеклись от пациентов и после этого, после того как переход гена, reintroduced несколько недель более поздно после интенсивнейшего скрининга и определение выражения гена.
«Дано что терапия гена была настолько нова и мы общались с в противном случае здоровой терпеливейшей населенностью, ex протокол vivo был самым соотвествующим подходом, котор нужно принять вовремя,» заявленный Паыль Robbins, Ph.D., профессор молекулярной генетики и биохимии и протезной хирургии на Университете Медицинского Факультета Питтсбурга, который был исследователем и после этого директором изучения co-главным образом Университета Средства Сердечника Вектора Питтсбурга Вирусного.