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关节炎的基因治疗是可行和安全的

Published on June 6, 2005 at 7:33 PM · No Comments

关节炎和其他非终结符号,致衰弱的情况和疾病的基因治疗是可行的,并且安全,请报告执行世界的第一对途径的这样测试在有先进的风湿性关节炎的病人的研究员。

结果,发布在国家科学院的行动的本周的在线编辑 (PNAS),指示那介绍一个新的基因有潜在阻拦在关节炎联接内进行的破坏性的炎症进程。 当回置表示在远期的怀疑基因治疗时候,结果也提供保证它可以执行,无需导致过度的害处对患者。

临床试验,在匹兹堡医学院大学进行在 1996年和 1999年之间,介入基因上修改了细胞的九名妇女注射了到他们的关节炎指关节和第一次标记基因介绍到人力联接。 研究员说他们结果向显示成功的基因调用可能瞄准联合炎症对被改进的基于基因的疗法的发展类风湿病的打开这个门和更加公用的骨关节炎,在美国一起影响大约 66 百万人民。 当 Pitt 研究使用了同一个向量 - 穿梭基因到细胞 - 的被撤销的病毒时作为最近法国试算为 X 链接的严重联合的免疫缺乏 (X-SCID) 三子项后开发白血病,研究员指出这是在二试算之间的唯一的相似性。 研究有关用不同的基因和用不同的目标,在定期联合替换手术期间,并且在关节炎试算,被转换的细胞在一个星期以后被去除了。 但是,以安全性关键关心,作者报告没有临床副作用五年,在这个程序和没有证据后这个向量,称 Maloney 鼠科白血病病毒的一种副本有缺陷的逆转录酶病毒,从那以后变得有能力在他们的患者的副本上。

“在最初,我们的主要目的证明基因治疗安全性,特别是一个临床应用的对一个不致命的疾病,例如关节炎。 一旦我们得知在 X-SCID 试算的相反活动,我们决定对五年扩大我们的患者继续采取的行动,以便应该有关于长期安全性的一点问题是最佳的”,解释的克里斯托弗 H. 伊万斯、 Ph.D。, D.Sc。,研究的中心的主要作者,现在主任分子矫形术在矫形手术 Brigham 和妇女的医院和罗伯特 Lovett 教授在哈佛医学院

在风湿性关节炎,免疫系统细胞叫巨噬细胞,并且淋巴细胞拓殖他们发行称 cytokines 的蛋白质调整免疫细胞和滑液的细胞之间的通信,细胞排行联接联接的衬里。 作为在更早的动物研究中发现的研究员,滑液的细胞有在是特殊细胞因子、白细胞介素1 或者 IL-1 的理想的适应的他们的表面的一种感受器官。 象切换,当 IL-1 束缚到此感受器官时,这个细胞解开另外的生物化学的作用者,反之导致更加局部的炎症。 炎症编译,患者体验累进更坏的痛苦和僵硬在他们受影响的联接。

要阻拦此进程,这个小组寻求一个方式防止主要演员, IL-1,束缚到滑液的细胞,并且,引起按照的破坏性的链式反应。 实质上,他们在输入 IL-1 感受器官反对者的基因需要方式插入感受器官和查找这样设备或者 IL-1 镭。

由于它是其种类第一试算,并且安全性是关键关心,协议被设计了,以便这个基因将被传送到从患者以前被去除了然后,在基因调用,基因表达后的以后被再介绍几个星期在密集审查以后和确定的细胞。

“假设基因治疗是很新的,并且我们处理否则健康患者人数,前体内协议是当时采取的这个最适当的途径”,指明的保罗 Robbins、分子遗传学 Ph.D。,教授和生化和矫形手术在匹兹堡医学院大学,是匹兹堡的病毒向量核心设备大学研究的共同首席调查员然后主任。

根据他们的结果,联接对待与基因上被修改的细胞陈列了 IL-1 镭高水平,指示成功的基因调用。 表示很多这个基因细胞的字符串比在未对待与这个基因的联接内的细胞是存在这个滑液的组织的表面和显着导致炎症挑衅的 IL-6 和 PGE 2。