關節炎和其他非終結符號，致衰弱的情況和疾病的基因治療是可行的，并且安全，请報告執行世界的第一對途徑的這樣測試在有先進的風濕性關節炎的病人的研究員。
結果，發布在國家科學院的行動的本週的在線編輯 (PNAS)，指示那介紹一個新的基因有潛在阻攔在關節炎聯接內進行的破壞性的炎症進程。 當回置表示在遠期的懷疑基因治療時候，結果也提供保證它可以執行，无需導致過度的害處對患者。
臨床試驗，在匹茲堡醫學院大學進行在 1996年和 1999年之間，介入基因上修改了細胞的九名婦女注射了到他們的關節炎指關節和第一次標記基因介紹到人力聯接。 研究員說他們結果向顯示成功的基因調用可能瞄準聯合炎症對被改進的基於基因的療法的發展類風濕病的打開這個門和更加公用的骨關節炎，在美國一起影響大約 66 百萬人民。 當 Pitt 研究使用了同一個向量 - 穿梭基因到細胞 - 的被撤銷的病毒時作為最近法國試算為 X 鏈接的嚴重聯合的免疫缺乏 (X-SCID) 三子項後開發白血病，研究員指出這是在二試算之間的唯一的相似性。 研究有關用不同的基因和用不同的目標，在定期聯合替換手術期間，并且在關節炎試算，被轉換的細胞在一個星期以後被去除了。 但是，以安全性關鍵關心，作者報告沒有臨床副作用五年，在這個程序和沒有證據後這個向量，稱 Maloney 鼠科白血病病毒的一種副本有缺陷的逆轉錄酶病毒，從那以後變得有能力在他們的患者的副本上。
「在最初，我們的主要目的證明基因治療安全性，特別是一個臨床應用的對一個不致命的疾病，例如關節炎。 一旦我們得知在 X-SCID 試算的相反活動，我們決定對五年擴大我們的患者繼續採取的行動，以便應該有關於長期安全性的一點問題是最佳的」，解釋的克里斯托弗 H. 伊萬斯、 Ph.D。， D.Sc。，研究的中心的主要作者，現在主任分子矯形術在矯形手術 Brigham 和婦女的醫院和羅伯特 Lovett 教授在哈佛醫學院。
在風濕性關節炎，免疫系統細胞叫巨噬細胞，并且淋巴細胞拓殖他們發行稱 cytokines 的蛋白質調整免疫細胞和滑液的細胞之間的通信，細胞排行聯接聯接的襯裡。 作為在更早的動物研究中發現的研究員，滑液的細胞有在是特殊細胞因子、白細胞介素1 或者 IL-1 的理想的適應的他們的表面的一種感受器官。 像切換，當 IL-1 束縛到此感受器官時，這個細胞解開另外的生物化學的作用者，反之導致更加局部的炎症。 炎症編譯，患者體驗累進更壞的痛苦和僵硬在他們受影響的聯接。
要阻攔此進程，這個小組尋求一個方式防止主要演員， IL-1，束縛到滑液的細胞，並且，引起按照的破壞性的鏈式反應。 實質上，他們在輸入 IL-1 感受器官反對者的基因需要方式插入感受器官和查找這樣設備或者 IL-1 鐳。
由於它是其種類第一試算，并且安全性是關鍵關心，協議被設計了，以便這個基因將被傳送到從患者以前被去除了然後，在基因調用，基因表達後的以後被再介紹幾個星期在密集審查以後和確定的細胞。
「假設基因治療是很新的，并且我們處理否則健康患者人數，前體內協議是當時採取的這個最適當的途徑」，指明的保羅 Robbins、分子遺傳學 Ph.D。，教授和生化和矯形手術在匹茲堡醫學院大學，是匹茲堡的病毒向量核心設備大學研究的共同首席調查員然後主任。
根據他們的結果，聯接對待與基因上被修改的細胞陳列了 IL-1 鐳高水平，指示成功的基因調用。 表示很多這個基因細胞的字符串比在未對待與這個基因的聯接內的細胞是存在這個滑液的組織的表面和顯著導致炎症挑釁的 IL-6 和 PGE 2。