経口液体と鎌状赤血球症（SCD）を持っている赤ちゃんを治療するヒドロキシ尿素は、の研究者による予備調査の結果によると、この病気によって引き起こされる長期的な合併症の発症を防ぐために表示されますセントジュード小児研究病院 。
SCDの合併症によって引き起こされる被害の発症は、出生後できるだけ早期に三ヶ月として発生する可能性があるため、研究の結果は重要です。これらの合併症が始まる前に治療を開始すると、臓器障害と早死にのチャンスを大幅に減らすことができる。研究の報告書は6月14日オンライン版に表示されますブラッド 。
SCDでは、遺伝的変異は、細胞が曲がって、sickled形を取るために引き起こし、赤血球中の剛性コードを形成するために酸素運搬タンパク質のヘモグロビン（Hb）を引き起こします。 sickled細胞は痛みと脳、腎臓、脾臓および他の臓器に深刻な損傷を与える原因と、小さな血管を詰まらせる、と異常な赤血球のその後の早死には貧血を引き起こします。米国では、SCDは、アフリカ系アメリカ人の間で主に見られる。
ヒドロキシ尿素は、胎児のヘモグロビン（HBF）、胎児の赤血球中の主な酸素輸送タンパク質の産生を増加させる。 HBFから赤血球を防止するため、"鎌状、"臨床医は、成人のHBF生産とSCDとそれ以上の年齢のお子様を再びアクティブに約十年のためにヒドロキシ尿素を使用している。さらに、ヒドロキシ尿素は、肺感染症、臓器障害、発育不全、障害の脳の発達と急性胸部症候群（ACS）などのSCDを持つ青年と成人、被った症状の重症度を軽減。 ACSは、呼吸困難、痛みなどの症状を引き起こし、致命的なことができる肺の感染症を指します。
現在のセントジュードの研究では、前臨床試験、若い赤ちゃんがヒドロキシウレアで処理された初めてだったヒドロキシ安全と臓器毒性（HUSOFT）、の延長だった。 2001年に発表されたオリジナルのHUSOFTの研究では、短期的な経口液体ヒドロキシウレア療法は安全かつSCAと赤ちゃんに有効であることが実証されました。延長試験においては、これらの乳児は、治療の最大6年間続いていた。
"我々の結果は有望であり、ヒドロキシウレアとの赤ちゃんを治療する安全かつ効果的であることを確認するために大規模な多施設臨床試験を正当化する、"ジェーンS. Hankinsさん、MD、セントジュード包括的な鎌状赤血球センターと研究の主執筆者で、医師は言った。 "大規模な試験がHUSOFT拡張での我々の観察をサポートしている場合は、鎌状赤血球症の治療には著しい変化を受けることになる。"
"それは我々がこの薬剤の使用を制限するのに十分な重篤な副作用なしに数年間、ヒドロキシ尿素との赤ちゃんを扱うことができることを示唆しているので、この研究では特に励みになる、"Winfred王、MD、セントジュード包括的な鎌状赤血球センターのディレクター言った。 "私たちの目的は、鎌状赤血球貧血著しく生活の人の質が低下しない存続病気にすることです。"王は、血液中の紙の年長の著者です。
SCDで21赤ちゃんの2年間のパイロット研究、元HUSOFTは液体ヒドロキシウレアで乳児の治療の可能性を検討するように設計され、胎児のヘモグロビン値に対するヒドロキシウレアの影響を評価するために;の赤ん坊にこの薬剤の毒性を決定すると観察するこの治療は脾臓の機能を保つことができれば。患者は、ヒドロキシ尿素の体重/日の20ミリグラム/ kilgrams（mg / kg /日）を受け取った。最初の試験を完了したすべての21人の患者は、HUSOFTの延長試験に両親が在籍していた。その研究では、ヒドロキシ尿素の投与量は、4.0年の平均20〜30 mg / kg /日（ - 6.0年範囲2.1）から上昇した。