Behandling av spedbarn som har sigdcelleanemi (SCD) med oral væske hydroksyurea ser ut til å hindre utbruddet av langsiktige komplikasjoner utløst av denne sykdommen, ifølge resultatene av en innledende studie av etterforskere ved St. Jude Barnas Forskning Hospital .
Studien funn er viktige fordi utbruddet av skader forårsaket av SCD komplikasjoner kan oppstå så tidlig som tre måneder etter fødselen. Starte behandling før de komplikasjonene begynner kan dramatisk redusere sjansen for organskade og tidlig død. En rapport om undersøkelsen vises i 14 juni nettutgaven av Blood .
I SCD, fører til en genetisk mutasjon oksygen-bærer proteinet hemoglobin (Hb) og danner stive ledninger i røde blodlegemer, noe cellene til å ta på seg en bøyd, sickled form. Den sickled cellene tette små blodårer og forårsaker smerter og alvorlige skader på hjernen, nyrer, milt og andre organer, og den påfølgende tidlig død til det unormale røde cellene causes anemi. I USA er SCD finnes mest blant afrikanske amerikanere.
Hydroxyurea øker produksjonen av fosterets hemoglobin (Hbf), den viktigste oksygen transport protein i fosterets røde blodceller. Fordi Hbf hindrer røde blodlegemer fra "sickling," klinikere har brukt hydroksyurea for omtrent et tiår å reaktivere Hbf produksjon hos voksne og eldre barn med SCD. I tillegg reduserer hydroksyurea alvorlighetsgraden av symptomene led av ungdom og voksne med SCD, som for eksempel lunge infeksjoner, organskade, forkrøplet vekst, svekket hjernens utvikling og akutte bryst syndrom (ACS). ACS refererer til en infeksjon i lungene som forårsaker pustevansker, smerter og andre symptomer og kan være dødelig.
Den nåværende St. Jude studien var en forlengelse av en tidligere klinisk studie, Hydroxyurea Sikkerhet og organtoksisitet (HUSOFT), som var den første som små babyer ble behandlet med hydroksyurea. Den opprinnelige HUSOFT Studien, publisert i 2001, viste at kortsiktige oral væske hydroksyurea terapi kan være trygg og effektiv i babyer med SCA. I forlengelsen studien ble disse barna fulgt i opptil seks år med terapi.
"Våre resultater er lovende og rettferdiggjøre en større multisenter klinisk studie for å bekrefte at behandling av barn med hydroksyurea er trygt og effektivt," sier Jane S. Hankins, MD, lege ved St. Jude Comprehensive Sickle Cell Center og studiens hovedforfatter. "Hvis en større rettssak støtter våre observasjoner i HUSOFT Extension, vil behandlingen av sigd celle sykdom gjennomgå en betydelig endring."
"Denne studien er spesielt oppmuntrende fordi det antyder at vi kan behandle babyer med hydroksyurea i flere år uten bivirkninger alvorlige nok til å begrense bruken av dette stoffet," sier Winfred Wang, MD, St. Jude Omfattende Sickle Cell Center-direktør. "Vårt mål er å gjøre sigdcelleanemi en overlevingsdyktige sykdom som ikke reduserer en persons livskvalitet." Wang er senior forfatter av papiret in Blood.
En to-års pilotstudie av 21 barn med SCD, var den opprinnelige HUSOFT designet for å undersøke muligheten for å behandle spedbarn med flytende hydroksyurea, å bestemme giftigheten av dette stoffet i babyer, for å vurdere hydroksyurea sine effekter på fosterets Hb nivåer, og å observere hvis denne behandlingen kunne bevare milten funksjon. Pasientene fikk 20 milligram / kilgrams kroppsvekt / dag (mg / kg / dag) av hydroksyurea. Alle 21 pasientene som fullførte den første studien ble rekruttert av sine foreldre inn i HUSOFT Extension studien. I denne studien var dosen av hydroksyurea forhøyet 20-30 mg / kg / dag for et gjennomsnitt på 4,0 år (spredning 2,1 til 6,0 år).