Ärzte eines Tages in der Lage sein eine Krankheit, die Gehirnzellen zerstört bei Kindern mit genetisch modifizierten Zellen zu einer "Droge" auf der Website des sterbenden neuronalen Zellen (Zellen, die Sende-Impulse) Verkehr zu behandeln.
Diese Entdeckung kam auf den Ergebnissen einer Laborstudie der Technik, die von Forschern an veröffentlichten St. Jude Kinder Research Hospital . Ein Bericht über diese Arbeit erscheint in der Vorveröffentlichung Online-Ausgabe von Blut .
Es gibt derzeit keine Heilung für diese Störungen, die als lysosomale Speicherkrankheiten (LSK) sind.
Gangliosidose mit Knochenmarkzellen (BMC), in die Wissenschaftler schleusten das Gen für ein Enzym, das eine fette Molekül namens GM1 - Die St. Jude Forscher erfolgreich ein Labormodell eines LSD genannt GM1 behandelt. GM1 ist eine kritische Komponente der normalen Gehirnzellen. Aber in GM1 - Gangliosidose, mangelnde Gehirnzellen dieses Enzyms - beta-Galactosidase - und GM1 sammelt eine so hohe Konzentration, dass sie die korrekte Funktion der Zelle stören und bewirkt, dass sich selbst zerstören. BMC eine Bevölkerung von so genannten pluripotenten Stammzellen - Zellen, die Anlass zu einer Vielzahl von verschiedenen Zelltypen, die bestimmte Funktionen, wie die Immunzellen genannt Monozyten haben.
Nach der St. Jude-Team des gentechnisch veränderten BMC in das Labor Modell infundiert, was Monozyten an der degenerierenden Gehirnzellen, dass das Gen für Beta-Galactosidase fehlte migriert. Diese Zellen nahmen in das Enzym durch die Monozyten freigesetzt und verwendet es zum Abbau von überschüssigem GM1, damit die Korrektur der potenziell tödlichen Aufbau dieses Moleküls.
Die Monozyten homed in das Gehirn, indem Sie eine Spur von Signalmolekülen, die von Zellen neben dem degenerierenden Neuronen freigesetzt wurden, nach Alessandra d'Azzo, Ph.D., ein Mitglied des St. Jude Abteilung für Genetik und Tumorzellen Biologie. Solche Signalproteine werden als Chemokine. Unter einem Krankheitszustand, diese Gehirnzellen, genannt Astrozyten und Mikroglia, Release Chemokine, um eine Einwanderung von Immunzellen, um Bereiche des Gehirns, die beschädigt sind auslösen. d'Azzo ist leitender Autor des Artikels in Blood.
"Wir haben das Gehirn die eigene Signalmoleküle, die gentechnisch veränderte Monozyten entlang eines Konzentrationsgradienten der degenerierenden Gehirnzellen führen," d'Azzo sagte. Ein Gradient ist ein Weg der zunehmenden Konzentration einer bestimmten Substanz. In der St. Jude-Studie, folgten die BMC die Steigung in Richtung zunehmender Konzentration der Chemokine, bis sie den Ort der degenerierenden Neurone erreicht. Normalerweise würden die Immunzellen rekrutiert, um das Gehirn durch Chemokine Entzündung verursachen und verschlimmern die Schäden. Aber in diesem Fall wieder die gentechnisch veränderte Monozyten die beta-Galaktosidase-Aktivität, was wiederum verringert das Ausmaß der neuronalen Degeneration und Chemokin-Ebenen.