Malgrado il trattamento aggressivo, multiforme di glioblastoma (GBM) - il più comune e micidiale dei tumori al cervello - reclama solitamente le vite delle sue vittime entro sei - 12 mesi della diagnosi.
Poiché GBM è così aggressivo, la malattia è stata l'obiettivo di una serie di laboratorio e studi clinici che studiano l'efficacia di terapia genica per consegnare le terapie innovarici al cervello. Nelle ricerche di laboratorio, questo tipo di terapia genica ha provato quasi completamente efficace. Ma nei test clinici, ha avuto efficacia limitata.
Per sormontare queste limitazioni, i ricercatori al Centro Medico del Cedro-Sinai hanno sviluppato un grande modello di tumore cerebrale nei ratti del laboratorio che avrebbero predetto più esattamente il risultato delle terapie geniche in pazienti. Inoltre, hanno analizzato un virus geneticamente costruito per consegnare due proteine direttamente al cervello. I Loro risultati, riferiti nell'emissione del 15 agosto della Ricerca Sul Cancro Del giornale, indicano che la maggior parte dei ratti che sopportano i grandi tumori era sei mesi ancora vivi dopo il trattamento combinato con due proteine: RAdTK, una proteina che uccide le cellule tumorali e RAdFlt3L, che stimola le celle immuni o dentritiche nel cervello.
“Il Nostro studio indica che i tumori di GBM completamente si sono eliminati nei ratti del laboratorio, probabile perché le due proteine aumentano la produzione delle celle immuni completamente mature all'interno del cervello,„ ha detto Maria Castro, Ph.D., co-direttore dell'Istituto Di Ricerca Di Terapeutica del Gene al Centro Medico del Cedro-Sinai e l'autore senior dello studio. “Questo suggerisce che la terapia genica combinata di RAdTK e di RAdFlt3L possa infine fornire un efficace trattamento per i pazienti che subiscono i test clinici GBM.„
I tumori di GBM derivano dai astrocytes del cervello, una cella che normalmente i supporti e consolida i neuroni del cervello. GBM si sviluppa rapidamente, spesso diventando molto grande prima che tutti i sintomi siano con esperienza. Una Volta Che GBM è diagnosticato, il trattamento convenzionale comincia con chirurgia a rimuovere tanto del tumore come possibile e poi è seguito con radiazione e/o la chemioterapia per rallentare la progressione della malattia. Ma malgrado il trattamento aggressivo, i tumori ricorrono ed i pazienti muoiono solitamente nei limiti di un anno.
Per trovare un altro modo più efficacemente all'ossequio GBM, gli scienziati hanno cominciato a studiare l'uso di terapia genica consegnare gli agenti terapeutici novelli direttamente al cervello. Tipicamente, questi studi hanno verificato l'uso del gene di suicidio dal virus Herpes simplex sviluppare un approccio di terapia genica che uccide le cellule tumorali in presenza del gancyclovir droga antivirale. Nelle ricerche di laboratorio, questo tipo di terapia genica ha provato quasi 100 per cento efficaci. Ma nei test clinici, ha avuto efficacia limitata, suggerente che la massa tumorale fosse troppo grande affinchè il gene effettuasse il lungo termine.
“Poiché non abbiamo veduto gli stessi risultati positivi con terapia genica nei test clinici che abbiamo veduto il trattamento del GBM nei ratti del laboratorio, abbiamo rend contoere che abbiamo dovuto progettare un migliore modello che più molto attentamente imitato questi tumori in pazienti,„ Castro ha detto. “Egualmente abbiamo voluto provare se una strategia combinata di terapia genica facendo uso delle proteine conosciute per uccidere le cellule tumorali o promuovere una risposta immunitaria funzionasse per eliminare questi più grandi tumori nei ratti.„
La Terapia genica è un trattamento sperimentale che usa i virus geneticamente costruiti per trasportare i geni e/o le proteine nelle celle. Appena come un'infezione virale, i virus funzionano ingannando le celle nell'accettazione loro come componente della loro propria codifica genetica. Per rendere loro la cassaforte, gli scienziati rimuovono i geni virali genetici che causano l'infezione e li costruiscono in modo che smettano di riprodurrsi dopo che hanno consegnato i geni terapeutici.