聯合的基因治療在實驗室研究中消滅 glioblastoma multiforme

儘管積極的處理， glioblastoma multiforme (GBM) - 最公用和致命腦癌 - 在六個到 12 個月通常奪去其受害者生命診斷內。

由於 GBM 是很積極的，這個疾病是調查基因治療的效果的一定數量的實驗室和臨床研究的目標提供新穎的療法到腦子。 在實驗室研究中，此種基因治療證明幾乎完全地有效。 但是在臨床試驗，它有有限的效力。

要解決這些限制，研究員在雪松西奈治療中心開發在更加準確地將預測基因治療的結果在患者的實驗室匯率的一個大腦瘤設計。 另外，他們測試基因上設計的病毒傳送二蛋白質直接地到腦子。 他們的發現，報告在日記帳癌症研究的 8月 15日問題，向顯示負擔大腫瘤的大部分匯率是在聯合的處理以後的運行六個月與二蛋白質： RAdTK、殺害癌細胞的蛋白質和 RAdFlt3L，刺激在腦子的免疫或樹狀細胞。

「我們的研究向顯示 GBM 腫瘤在實驗室匯率完全地被消滅了，可能，因為二蛋白質增加充分地在腦子內的成熟免疫細胞的生產」，說瑪麗亞卡斯楚、基因治療學研究所的 Ph.D。，聯合負責人在雪松西奈治療中心和高級作者這個研究。 「這建議聯合的 RAdFlt3L 和 RAdTK 基因治療可能為經過臨床試驗的患者根本地提供一種有效處理以 GBM」。

GBM 腫瘤從腦子星形細胞，通常技術支持和哺育腦子的神經元的細胞派生。 在所有症狀是有經驗的前， GBM 增長迅速，經常變得非常大。 一旦 GBM 診斷，常規處理從手術開始去除一樣許多這個腫瘤儘可能和然後按照與輻射和化療減慢這個疾病的級數。 但是儘管積極的處理，腫瘤復發，并且患者在年代內通常中斷。

更加有效要查找另一個方式到款待 GBM，科學家開始調查使用基因治療傳送新穎的治療作用者直接地到腦子。 一般，這些研究測試了使用從單純疱疹病毒的自殺基因開發在抗病毒藥物的 gancyclovir 面前殺害癌細胞的基因治療途徑。 在實驗室研究中，此種基因治療證明差不多 100% 有效。 但是在臨床試驗，它有有限的效力，建議腫塊太大為了這個基因能影響長期。

「由於我們未看到與基因治療的同樣正面結果在我們看到對待在實驗室匯率的 GBM 的臨床試驗，我們意識到我們需要設計一個更好的設計嚴密地仿造在患者的這些腫瘤」，卡斯楚說。 「我們也要測試使用已知的蛋白質的一個聯合的基因治療方法殺害癌細胞或促進一個免疫反應是否將運作消滅在匯率的這些更大的腫瘤」。

基因治療是使用基因上設計的病毒運輸基因和蛋白質到細胞的一種實驗處理。 作為他們自己的基因編碼一部分，像病毒感染，病毒從事在欺騙細胞旁邊到接納他們。 要做他們安全，科學家去除導致傳染并且設計他們的基因病毒基因，以便他們停止再生產，在他們傳送了治療基因後。

在此研究中，當他們是在他們最大，研究員在匯率首先開發了一個大 GBM 腫瘤設計并且種入了他們，允許這個腫瘤增長 10 天。 其次，調查員測試了用於組合的多種基因治療的效果或單個看見他們是否會收縮或消滅腫瘤。

要確定這個腫瘤的範圍是否極大影響生存，研究種入了在匯率的大和更小的 GBM 腫瘤。 調查員然後對待匯率負擔 GBM 腫瘤的與唯一或聯合的基因治療 (RAdTK 和 RAdFlt3l)，或者一種鹽安慰劑，作為控制。 他們發現 RAdTK 處理只是 100% 有效的，當傳送到小的腫瘤，但是 20% 有效的，當注射到大腫瘤。 RAdFlt3L，另一方面，是 60% 有效的，如果傳送到小的腫瘤，但是完全地發生故障，如果注射到大腫瘤。 但是，當 RAdTK 和 RAdFlt3l 在組合產生，調查員查找 70% 的匯率在六數月是運行處理以後，并且大 GBM 腫瘤完全地消失或極大收縮。

「正如患者，我們的結果強調在處理時的縮小腫瘤是重要預測臨床結果」，在雪松西奈說佩德羅 Lowenstein， M.D.， Ph.D。，基因治療研究所的院長。 「我們的設計嚴密地再生產在處理時的縮小腫瘤確定的人力疾病情況這名患者多麼恰當將回應療法」。

「我們的結果第一次顯示，那我們可能得出有力，并且穩定的在負擔大 GBM 腫瘤的匯率腦子的反腫瘤免疫反應」，卡斯楚說。 「在這些潛伏期的研究、聯合的基因治療處理與 RAdTK 和 RAdFlt3L 巨大增加了生存，不用相反免疫反應在腦子」。

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