एक वायरस है कि आम तौर पर कीड़े संक्रमित जीन हीमोफिलिया ए, एक शर्त है जिसमें घुटने पर भी एक टक्कर लोगों में गंभीर आंतरिक खून बह रहा पैदा कर सकता है है के लिए चिकित्सा उपचार के विकास के साथ मदद कर सकता है.
में शोधकर्ताओं ने आयोवा रॉय जे और ल्यूसीली ए Carver कॉलेज ऑफ मेडिसिन विश्वविद्यालय है इंजीनियर चूहों में समस्याओं का खून बह रहा है एक निरंतर, आंशिक सुधार बनाने के दो तरीके में - एक वाहन है कि कोशिकाओं के लिए जीन थेरेपी का उद्धार - एक सदिश में सुधार हीमोफिलिया ए, जो भी कारक आठवीं की कमी के रूप में जाना जाता है. निष्कर्ष पत्रिका के 1 सितम्बर के अंक में दिखाई देते हैं रक्त (अगस्त 19 ऑनलाइन प्रकाशित).
टीम बाहरी परत, या "कोट," एक baculovirus से, एक वायरस है कि तितलियों और moths संक्रमित एक और संशोधित वायरस पर, अनुकूलित. इस संकर वाहन और अधिक आसानी से कुछ जिगर की कोशिकाओं के लिए देते हैं सकता है और वाहन के भीतर जीन कोशिकाओं में प्रवेश करने के लिए अनुमति देते हैं. जीन तो जिगर की कोशिकाओं के कारण प्रोटीन है कि खून बह रहा रोकता.
शोधकर्ताओं ने यह भी वाहन संशोधित इतना है कि यह जिगर की कोशिकाओं में ही इन चिकित्सकीय जीन व्यक्त करते हैं, इस तरह नकारात्मक पक्ष प्रभाव की संभावना को कम करने.
प्रयोगशाला निष्कर्षों हीमोफिलिया के लिए बेहतर उपचार के विकास के लिए महत्वपूर्ण क्षमता है, लेकिन अभी तक लोगों के लिए लागू नहीं कर रहे हैं, पॉल McCray, बाल रोग के यूआई के प्रोफेसर और अध्ययन के इसी लेखक चेताया. "यह एक रोमांचक लग रहा है, लेकिन हम अभी भी कई कदम हीमोफिलिया के साथ लोगों के लिए एक संभव जीन थेरेपी से दूर," उन्होंने कहा.
हीमोफिलिया एक अग्रणी सेक्स से जुड़े खून बह रहा विकार है, 5,000 से 10,000 पुरुषों में प्रभावित है. शर्त के साथ लोगों को एक आनुवंशिक उत्परिवर्तन है कि उन्हें कोई कारक आठवीं प्रोटीन के लिए थोड़ा के साथ छोड़ देता है अनियंत्रित खून बह रहा को रोकने के है. रोग के गंभीर रूप व्यक्तियों के साथ प्रोटीन की सामान्य मात्रा का 1 प्रतिशत से भी कम है. हालांकि, केवल सामान्य प्रोटीन के स्तर की एक अपेक्षाकृत छोटी राशि समस्या मामूली बनाने की जरूरत है और, इस प्रकार, कम जीवन धमकी.
"हीमोफिलिया जीन थेरेपी के साथ सुधार के लिए एक आदर्श उम्मीदवार माना जाता है क्योंकि अगर तुम सिर्फ सामान्य की कम से कम 1 प्रतिशत से कारक आठवीं गतिविधि बढ़ा सकता है सामान्य से 5 से 10 प्रतिशत के भीतर, सहज खून बह रहा है और अस्पताल में भर्ती के लिए जरूरत के लिए प्रवृत्ति नाटकीय रूप से कम होगा McCray ने कहा, ".
"हमारे अध्ययन में माउस मॉडल में, हम के लिए जीन की अभिव्यक्ति है कि माउस में हीमोफिलिया ए परिवर्तित एक हल्के फार्म से एक गंभीर के स्तर को प्राप्त करने में सक्षम थे सुधार 30 सप्ताह तक चली - अध्ययन की अवधि," उन्होंने कहा. .
हीमोफिलिया के लिए वर्तमान उपचार के नसों के द्वारा पुनः संयोजक पहुंचाने शामिल (अनुवांशिक इंजीनियर) मानवीय पहलू आठवीं प्रोटीन खून बह रहा एपिसोड को रोकने. हालांकि, साप्ताहिक द्वि - साप्ताहिक निवारक उपचार बेहद महंगे हैं, प्रति वर्ष 500,000 डॉलर तक की लागत. इसके अलावा, कुछ रोगियों को समय पर एंटीबॉडी प्रोटीन को विकसित करने, उपचार कम प्रभावी बनाने सकता है.