遺伝子治療の進歩は、血友病治療の改善を開発するための可能性を示しています。

一般的に昆虫に感染するウイルスは、血友病A、膝上にもバンプは人々に深刻な内出血を起こすことのできる条件のための遺伝子治療の治療の開発を助けることができる。

の研究者アイオワ大学 ロイJ.、および医学のルシールÅのカーバー大学が持っている改変マウスの問題を出血する持続的な、部分的な補正を作成するには2つの方法で-細胞に遺伝子治療を提供する車両-ベクトルを改善また、第VIII因子欠乏症として知られている血友病A、。調査結果はジャーナルの9月1日号に掲載されるブラッド （8月19日オンラインに公開された）。

チームは、外側の層を合わせ、または"コート、"バキュロウイルスから、別の改造ウイルスに、蝶や蛾に感染するウイルス。このハイブリッド車両は、より簡単に特定の肝臓の細胞に付着し、車両内の遺伝子が細胞に侵入する可能性があります。遺伝子は、出血を防ぐタンパク質を作るために肝細胞を引き起こした。

それはこのように負の副作用の可能性を減少させる、唯一の肝細胞におけるこれらの治療遺伝子を発現するというように、研究者はまた、車両を変更。

検査所見は、血友病治療の改善を開発するための大きな可能性を持っているが、まだ人々には適用されませんが、ポールMcCray、小児科のUI教授と研究の対応する著者は警告している。 "それはエキサイティングな発見だが、我々は血友病を持つ人々のための可能な遺伝子治療から離れて、まだ多くのステップである、"と彼は言った。

血友病は、5,000〜10,000人の男性に1つに影響を与える、主要な劣性出血性疾患です。条件を持つ人々は制御不能出血を防ぐためにない第Ⅷ因子蛋白質にはほとんどでそれらを残す遺伝的変異を持っている。疾患の重症型を持つ個人は、タンパク質の正常な量の1％未満を持っている。しかし、通常のタンパク質レベルの比較的少量の少ない生活を脅かす、従って、問題はより穏やかとさせるために必要です。

あなたが普通の1％未満から、通常の5〜10％内に第VIII因子活性を上げることができれば、自然出血や入院の必要性のための傾向が劇的に落とすだろうので、"血友病の遺伝子治療と矯正のための理想的な候補と考えられている、"McCrayは言った。

"我々の研究におけるマウスモデルでは、我々は厳しいから軽症型までマウスで血友病Aに変換された遺伝子発現のレベルを達成することができた補正は30週間続いた - 。調査の期間、"と彼は付け加えた。

血友病のための現在の治療法の一つは、出血を防ぐために静脈内（遺伝子組み換え）遺伝子組換え提供するヒト第VIII因子タンパク質を含む。しかし、隔週の予防治療に毎週は年間$ 500,000までの原価計算、非常に高価です。さらに、時間をかけて一部の患者は、治療があまり効果的なもの、蛋白質に対する抗体を開発することがあります。

以前の研究では、肝細胞と呼ばれる時に小児科にUIのアシスタント研究員（現在は内科のUIの居住者が）、その主な機能細胞ので、肝臓を標的とYubin康、MDを含むMcCrayのチームは、、、ファクターを加えることができますVIIIタンパク質と血流にそれを分泌する。しかし、捜査官がより効果的に肝臓を標的とする必要性を認識した。

"それは決定的に通常は第VIII因子を作る細胞を識別することは困難であった、"McCrayは言った。 "肝細胞はこのタンパク質の主要な供給源ではないかもしれないが、彼らがターゲットに比較的容易である。だから我々はそれをもっと作るためにこれらのセルを取得する方法を見つけることを目的とした。実質的には、我々は工場へと肝細胞を使用しているこの蛋白質を作成し、血流にそれを分泌する。"

よりよいマウスの肝細胞を標的とする、チームはバキュロウイルスオートグラファカリフォルニから無効なタンパク質のコートを取り、ネコ免疫不全ウイルスと呼ばれるレンチウイルスの改変型（FIV）にそれを上に置く。 FIVは猫の白血病がヒトのない疾患を引き起こす。

修正されたバキュロウイルスのコートが"ロック"、または受容体にフィットする"キー"として機能するので、ハイブリッド車は効率的に肝細胞上の受容体に結合。ウイルスを取り上げた肝細胞の割合は約5％から20％に増加した。

チームはまた、肝臓の細胞になったときにのみ遺伝子発現を引き起こす、そのプロモーターが働いたように治療遺伝子を発現するFIVの一部を修正。