일반적으로 곤충을 감염 바이러스는 혈우병 A, 무릎도 범프 사람들이 심각한 내부 출혈을 일으킬 수있는 조건에 대한 유전자 치료 치료의 발달과 함께 도움을 줄 수 있습니다.
에서 연구자들은 아이오와 대학 로이 J.와 의학의 루실 A. 카버 대학은 가지고 조작 생쥐의 문제를 출혈에 대한 지속적인, 부분적인 수정을 만드는 두 가지 방법 - 유전자 치료 세포로 제공하는 자동차 - 벡터 개선 또한 인자 VIII의 결핍으로 알려져 있습니다 혈우병 A,. 결과는 저널의 9월 1일 문제에 나타납니다 블러드 (8월 19일 온라인 출판).
팀은 외부 층, 또는 다른 수정된 바이러스에 baculovirus에서 "코트"나비와 나방을 감염 바이러스를, 적응. 이 하이브리드 차량이 더 쉽게 특정 간 세포에 연결하여 차량 내에서 유전자가 세포를 입력할 수. 유전자 후 출혈을 방지 단백질을 할 수있는 간 세포를 일으켰습니다.
이 때문에 부정적인 부작용의 가능성을 줄일 수 밖에 간 세포에서 이러한 치료 유전자를 표현한다고 때문에 연구팀은 또한 차량을 수정했습니다.
실험실 결과는 혈우병에 대한 개선 치료를 개발하기 위해 상당한 잠재력을 가지고 있지만 아직 사람에게 적용되지 않습니다, 폴 McCray, 소아과의 UI 교수와 연구의 대응 저자는 경고했다. "이것은 흥미로운 찾는하지만 우리는 혈우병을 가진 사람을 위해 가능한 유전자 치료에서 멀리 아직도 많은 단계를하고있다"고 말했다.
혈우병 A는 5,000 만 수컷 한 영향을 미치는 최고의 섹스 연결된 출혈 장애이다. 조건을 가진 사람은 통제가 안 되니 출혈을 방지하기 위해 노 팩터 VIII 단백질 거의 그들을 잎 유전자 돌연변이 있습니다. 질병의 심한 형태와 개인은 단백질의 정상 금액의 1 % 미만이 있습니다. 그러나, 정상적인 단백질 수준의 단지 상대적으로 적은 금액은 따라서, 적은 생명이 위협 문제가 milder하기 위해 필요로합니다.
당신이 정상의 5~10% 이내에 정상의 1 % 미만에서 팩터 VIII 활동을 길렀다면 "혈우병는 유전자 치료와 교정을위한 이상적인 후보로 간주됩니다, 자발적인 출혈과 입원에 필요한에 대한 경향이 크게 감소 때문 'McCray 고 말했다.
"우리의 연구에 마우스 모델에서, 우리는 가벼운 형태로 심각한에서 마우스의 hemophilia 변환 유전자 발현의 수준을 달성할 수 있었다 정정 30 주 밖에되지 않았는데 -. 연구의 기간"이라고 덧붙였다 .
혈우병에 대한 현재의 치료법 중 하나는 정맥 (유전자 조작) 출혈 에피소드를 방지하기 위해 인간 팩터 VIII 단백질 재조합 제공이 포함됩니다. 그러나, 격주로 주간 방지 트리 트먼트 연간 50만달러까지 비용이 매우 비싸다. 또한, 시간이 지남에 따라 일부 환자는 치료가 덜 효과적으로 만드는 단백질에 항체를 개발할 수 있습니다.
이전 연구에서, hepatocytes라는 주요 기능 세포는, 요소를 만들 수 소아과에서 UI 보조 연구 과학자 (현 내과에서 UI 거주)가 간을 대상으로 당시 Yubin 강, MD를 포함 McCray 팀이 있기 때문에 VIII 단백질과 혈류로 그것을 분비. 그러나, 조사는보다 효과적으로 간을 대상으로 필요성을 인식.