De første kliniske forsøg med et biologisk nanopartikel designet til at give noget tilbage til kræftpatienter tumor-busting genet de har mistet forventes at starte i september ved Georgetown University Medical Center .
Det kliniske fase I studie vil omfatte 20 patienter med fremskredne solide kræftformer (herunder de fleste almindelige tumortyper), og er kulminationen på mere end ti års arbejde af et team af forskere ledet af professor Esther H. Chang, Ph.D. på Lombardi Comprehensive Cancer Center .
Deres forskning har ført til udviklingen af en lille struktur - måle en milliontedel af en millimeter på tværs - der ligner en virus partikel, der kan trænge dybt ind i tumoren og flytte effektivt ind i cellerne. Enheden er en "liposom" - en mikroskopisk klump lavet af lipider - der er tilsat på ydersiden med antistof molekyler, der vil søge ud, binde sig til, og derefter indtaste kræft celler, herunder metastaser, uanset hvor de gemmer sig i kroppen. Disse molekyler binder sig til receptoren for transferrin, der er til stede i stort tal på kræftceller.
Når du er inde, den nanopartikel, som forskerne kalder en "immunolipoplex," vil afgive sin nyttelast - p53 genet, hvis protein hjælper med at signalere celler til selvdestruktion, når de har den slags genetiske skader præget af kræft og kræft behandlinger.
Mere end halvdelen af alle kræftpatienter har kræft celler, der har mistet normale funktion af p53 genet, såkaldte "vogter af genomet," og Georgetown forskere tror, at genoprette genet vil forbedre tumor-dræbende evne til traditionelle behandlinger.
"Vi er begejstrede for det løfte denne nanopartikel har vist i dyreforsøg tumor modeller, og er ivrige efter at tilbyde det til patienterne," siger Chang, professor ved Institut for Onkologi og meddirektør af molekylære mål & Developmental Therapeutics Program på Georgetown.
Den føderale Food and Drug Administration godkendt, at forsøget at begynde i slutningen af juli. Arbejdet er ved at blive sponsoreret af tilskud fra National Institutes of Health og private fonde. Yderligere støtte kommer fra SynerGene Therapeutics, en biotek-forskning firma, som Chang samarbejder med.
John Marshall, MD, direktør for Developmental Therapeutics og GI Oncology på Georgetown, vil tjene som forsøget har principal investigator.