De eerste klinische trial van een biologische nanodeeltjes ontwikkeld om terug te geven aan kankerpatiënten de tumor-busting gen ze hebben verloren zal naar verwachting in september beginnen bij Georgetown University Medical Center .
De fase I klinische studie zal inschrijven 20 patiënten met gevorderde solide tumoren (waaronder de meeste voorkomende typen tumoren), en is het resultaat van meer dan een decennium van het werk door een team van onderzoekers onder leiding van professor Esther H. Chang, Ph.D. aan de Lombardi Comprehensive Cancer Center .
Hun onderzoek heeft geleid tot de ontwikkeling van een kleine structuur - het meten van een miljoenste van een centimeter in - dat lijkt op een virus deeltje die diep kan doordringen in de tumor en ga efficiënt in cellen. Het apparaat is een "liposoom" - een microscopisch bolletje gemaakt van lipiden - dat is verrijkt aan de buitenkant met antilichaam moleculen die zullen op zoek gaan, binden aan, en voer vervolgens kankercellen inclusief uitzaaiingen overal verstoppen ze zich in het lichaam. Deze moleculen binden aan de receptor voor transferrine dat aanwezig is in hoge aantallen op kankercellen.
Eenmaal binnen, de nanodeeltjes, die de onderzoekers noemen een 'immunolipoplex, "levert de lading - het p53-gen waarvan eiwit helpt om cellen zelfvernietiging signaal wanneer zij de aard van de genetische schade gekenmerkt wordt door kanker en door kanker therapieën.
Meer dan de helft van alle kankerpatiënten hebben kankercellen die normaal functioneren hebben verloren van het p53-gen, de zogenaamde "bewaker van het genoom," en de Georgetown onderzoekers geloven dat het herstel van het gen zal de tumor-doden vermogen van de traditionele behandelingen te verbeteren.
"We zijn enthousiast over de belofte deze nanodeeltjes heeft laten zien in dierlijke tumor modellen, en staan te popelen om te bieden aan patiënten", zei Chang, hoogleraar bij de afdeling Medische Oncologie en co-directeur van het Molecular Therapeutics Doelen & Ontwikkelings Programma in Georgetown.
De federale Food and Drug Administration verleende goedkeuring voor het proces om te beginnen in eind juli. Het werk wordt gesponsord door subsidies van de National Institutes of Health en particuliere stichtingen. Extra steun komt van SynerGene Therapeutics, een biotechnologisch onderzoek onderneming waarmee Chang samenwerkt.
John Marshall, MD, directeur van Ontwikkelings-Therapeutics en gastro-intestinale oncologie aan Georgetown, zal dienen als opdrachtgever het proces van de onderzoeker.