Die erste klinische Studie mit einem biologischen Nanopartikel entwickelt, um zurück zu geben Krebspatienten der Tumor-Zerschlagung Gens haben sie verloren wird voraussichtlich im September beginnen Georgetown University Medical Center .
Die klinische Phase I Studie wird 20 Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren (einschließlich häufigsten Tumorarten) einschreiben, und ist der Höhepunkt von mehr als einem Jahrzehnt der Arbeit von einem Team von Wissenschaftlern um Professor Esther H. Chang, Ph.D. geleitet am Lombardi Comprehensive Cancer Center .
Ihre Forschung hat zur Entwicklung einer winzigen Strukturen geführt - Messung eines Millionstel Zoll auf - das ist eine Virus-Partikel, die tief eindringen kann in den Tumor und bewegen effizient in die Zellen ähnelt. Das Gerät ist ein "Liposom" - eine mikroskopische Kügelchen aus Lipiden - das ist auf der Außenseite mit Antikörper-Moleküle, die suchen, binden zu wollen, und geben Sie dann Krebszellen einschließlich Metastasen überall im Körper verstecken versetzt. Diese Moleküle binden an den Rezeptor für Transferrin, die in hohen Stückzahlen auf Krebszellen ist.
Einmal drinnen, die Nanopartikel, die die Forscher nennen eine "immunolipoplex", liefert seine Nutzlast - das p53-Gen, dessen Protein hilft, Zellen zur Selbstzerstörung Signal, wenn sie die Art von genetischen Schäden, die durch Krebs und Krebstherapien geprägt haben.
Mehr als die Hälfte aller Krebspatienten haben Krebszellen, die normale Funktion verloren haben, des p53-Gens, sogenannte "Wächter des Genoms", und die Georgetown Forscher glauben, dass die Wiederherstellung des Gens wird der Tumor-Tötung Fähigkeit von traditionellen Behandlungen zu verbessern.
"Wir freuen uns über die Verheißung dieser Nanopartikel in der Tier-Tumormodellen gezeigt hat, sind begeistert und sind bestrebt, es den Patienten bieten", sagte Chang, Professor in der Abteilung für Onkologie und Co-Direktor des Molecular Targets & Developmental Therapeutics Program an der Georgetown.
Die Federal Food and Drug Administration die Zulassung für die Studie zu Ende Juli beginnen. Die Arbeiten werden durch Zuschüsse aus dem National Institutes of Health und privaten Stiftungen gefördert. Zusätzliche Unterstützung kommt von Synergene Therapeutics, ein Biotech-Forschungsunternehmen, mit dem Chang arbeitet.
John Marshall, MD, Director of Developmental Therapeutics und GI Onkologie an der Georgetown, wird als Versuch der Principal Investigator zu dienen.