Research Hospital di St. Jude Children porterà un cittadino studio clinico di Fase III per valutare se un trattamento di nuova combinazione può prevenire un ictus secondari in bambini affetti da anemia falciforme (SCA) ed eliminare la necessità di iniezioni di notte con un farmaco che riduce il sovraccarico di ferro nel questi pazienti.
I cinque anni di studio, chiamato Corsa con le trasfusioni di Passaggio a idrossiurea (SWITCH) , è sostenuto da un finanziamento di più di $ 18 milioni dal National Institutes of Health (National Heart, Lung, and Blood Institute) e comprende 20 delle cellule principali falce pediatrica centri oltre al St. Jude. Lo studio è stato organizzato ed iscriverà i primi bambini nella primavera del 2006. SCA è una malattia ereditaria in cui la proteina che trasporta l'ossigeno nei globuli rossi è anormale, dando i globuli rossi una contorta (falce), forma che possono interrompere la circolazione, causando dolore, ictus, e disabilitando le altre e le complicanze talvolta fatali.
INTERRUTTORE molto promettente per semplificare e migliorare l'assistenza a lungo termine dei bambini con la malattia che hanno sofferto di ictus, secondo Russell E. Ware, MD, Ph.D., capo della divisione di Ematologia di St. Jude e ricercatore principale di la sperimentazione clinica. "L'anemia falciforme è una malattia inesorabile che disattiva sempre più man mano che crescono i bambini", ha detto Ware. "In effetti, i bambini con ictus ricevono trattamenti difficile, con le loro complicazioni che devono essere trattati. C'è ragione di sperare che l'interruttore potrebbe finalmente darci un modo migliore per migliorare la vita di questi bambini, che soffrono ogni giorno dalle loro malattia e affrontare la minaccia di morte e di ictus precoce. "
L'attuale trattamento per i bambini con SCA che hanno sofferto di ictus comprende le trasfusioni di sangue mensili per fornire globuli rossi che non sono falciformi. Questo trattamento in corso deve poi essere combinate con le iniezioni notturno di un farmaco (Desferal ®) che elimina l'accumulo eccessivo di ferro causato da trasfusioni di sangue regolari. Ferro eccessive danneggia gli organi interni - una condizione chiamata emocromatosi. Le iniezioni notturno di Desferal, un chelante del ferro, sono dolorose e scomode, spesso spingendo i bambini a rinunciare l'iniezione, dal momento che l'accumulo di ferro inizialmente non causare il disagio minorile, ma le iniezioni fanno sempre. Chelanti sono molecole che si legano ai metalli in modo che possano essere eliminati dal corpo.