O Hospital da Pesquisa das Crianças do St. Jude conduzirá um ensaio clínico nacional da Fase III investigar se um tratamento novo da combinação pode impedir um curso secundário nas crianças com anemia da célula falciforme (SCA) e eliminar a necessidade para injecções nocturnas com uma droga que reduza a sobrecarga do ferro nestes pacientes.
O estudo de cinco anos, chamado as Transfusões de Curso Com que Mudam a Hydroxyurea (Interruptor), é apoiado por uma concessão de mais de $18 milhões dos Institutos de Saúde Nacionais (Coração, Pulmão, e Instituto Nacionais do Sangue) e inclui 20 centros de célula falciforme pediatras principais além do que St. Jude. O estudo agora está sendo organizado e registrará as primeiras crianças na primavera de 2006. As ESCUMALHAS são uma doença herdada em que a proteína oxigênio-levando nos glóbulos vermelhos é anormal, dando às pilhas vermelhas uma forma (sickled) torcida que possa interromper a circulação, conduzindo para causar dor, para afagar, e outras desabilitação e complicações às vezes fatais.
Promessa das posses do interruptor para extremamente simplificar e melhorar o cuidado a longo prazo das crianças com a doença que sofreram cursos, de acordo com Russell E. Mercadorias, M.D., Ph.D., chefe da Divisão da Hematologia em St. Jude e o investigador principal do ensaio clínico. Da “a anemia Célula falciforme é uma doença implacável que desabilite cada vez mais crianças como crescem,” Mercadorias diga. “De facto, as crianças com curso recebem tratamentos difíceis com suas próprias complicações que devem ser tratadas. Há uma razão esperar que o Interruptor poderia finalmente nos dar uma maneira melhor de aumentar as vidas destas crianças, que sofrem diariamente de sua doença e enfrentam a ameaça do curso e da morte adiantada.”
O tratamento actual para crianças com ESCUMALHAS que sofreram cursos inclui transfusões de sangue mensais para fornecer as pilhas vermelhas que não sickled. Este tratamento em curso deve mais tarde ser combinado com as injecções nocturnas de uma droga (® de Desferal) que elimine o acúmulo excessivo do ferro causado por transfusões de sangue regulares. O ferro Excessivo danifica os órgãos internos--uma circunstância chamou a hemocromatose. As injecções nocturnas de Desferal, um chelator do ferro, são crianças dolorosas e incómodas, frequentemente alertando abandonar a injecção, desde que o acúmulo do ferro não causa inicialmente o incómodo da criança, mas as injecções fazem sempre. Os Chelators são as moléculas que ligam aos metais assim que podem ser eliminados do corpo.