新的组合处理能防止附属中风对于有镰状细胞贫血症的儿童？

St. 茱迪儿童的研究医院将导致国家第III阶段临床试验调查新的组合处理是否可能防止附属中风对于有镰状细胞贫血症的儿童 (SCA)和消灭对每夜的射入的需要与减少在这些患者的铁超负荷的药物。

这个五年研究，称变成 Hydroxyurea (切换) 的 Stroke With 输血，由授予超过 $18 百万支持从国家卫生研究所 (国家重点、肺和血液学院) 除圣茱迪之外，并且包括 20 个主要小儿科镰状细胞中心。 这个研究现在被组织和在春天登记第一子项 2006年。 SCA 是在红血球的氧气运载的蛋白质是异常的一种遗传性疾病，产生红细胞可能打乱循环，导致痛苦，抚摸的扭转的 (sickled) 形状和其他禁用和有时致命复杂化。

切换极大简化和改进的根据罗素 E. Ware 遭受中风， M.D.、血液学分部 Ph.D。，院长在圣茱迪和这次临床试验的主要调查人子项的长期关心暂挂承诺以疾病。 “镰状细胞贫血症是越来越禁用子项的一个不懈的疾病，因为他们增长”， Ware 说。 “实际上，有中风的子项得到与必须对待的他们自己的复杂化的困难治疗。 有理由希望切换可能终于产生我们一个更好的方式提高这些孩子生活，每日遭受他们的疾病并且面对中风和早死亡威胁”。

子项的当前处理有遇到了意外的 SCA 的包括月度输血提供没有 sickled 的红细胞。 必须与消灭正常输血造成的额外的铁积累药物以后结合此持续的处理 (Desferal ®) 的每夜的射入。 额外的铁损坏内脏--情况叫血色素沉着病。 Desferal 的每夜的射入，铁螯合剂，是痛苦和不便，经常提示的子项抛弃射入，因为铁积累最初不导致儿童难受，但是射入总是。 螯合剂是束缚对金属的分子，因此他们可以从这个机体被消灭。

切换的目标是比较耐心的结果使用输血与结果使用 hydroxyurea。 Hydroxyurea 不会完全地将消灭 sickled 红细胞，但是预计刺激运载胎儿血红蛋白的足够的红细胞的生产减少 SCA 症状。 这个研究也 Desferal 的每日在家射入效力与较不痛苦和更加方便的月度删除血液比较 (静脉切开放血术) 在一个医疗设备。 子项的一半切换的将在标准处理 (输血和螯合剂)，当另外一半将对待与替代处理时 (hydroxyurea 和静脉切开放血术)。

这个研究将解决在对待子项与 SCA 的医师中的及时的事宜。 特别地，切换将包括由于在他们的脑子的血管故障已经遇到了一意外并且是冒另外的中风之险的子项。

“这是第一个研究直接地输血与 SCA 的处理的 hydroxyurea 比较”， Ware 说。 “如果 hydroxyurea 可能顺利地替代品对于输血对于已经有脑血管的疾病和故障对他们的脑子的儿童，我们将是非常对也看见感兴趣这种药物是否可能防止此进程。 那将饶恕有 SCA 的子项从遭受的第一中风和非常地改进他们的寿命”。

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