新的組合處理能防止附屬中風對於有鐮狀細胞貧血症的兒童？

St. 茱迪兒童的研究醫院將導致國家第III階段臨床試驗調查新的組合處理是否可能防止附屬中風對於有鐮狀細胞貧血症的兒童 (SCA)和消滅對每夜的射入的需要與減少在這些患者的鐵超負荷的藥物。

這個五年研究，稱變成 Hydroxyurea (切換) 的 Stroke With 輸血，由授予超過 $18 百萬支持從國家衛生研究所 (國家重點、肺和血液學院) 除聖茱迪之外，并且包括 20 個主要小兒科鐮狀細胞中心。 這個研究現在被組織和在春天登記第一子項 2006年。 SCA 是在紅血球的氧氣運載的蛋白質是異常的一種遺傳性疾病，產生紅細胞可能打亂循環，導致痛苦，撫摸的扭轉的 (sickled) 形狀和其他禁用和有時致命複雜化。

切換極大簡化和改進的根據羅素 E. Ware 遭受中風， M.D.、血液學分部 Ph.D。，院長在聖茱迪和這次臨床試驗的主要調查人子項的長期關心暫掛承諾以疾病。 「鐮狀細胞貧血症是越來越禁用子項的一個不懈的疾病，因為他們增長」， Ware 說。 「實際上，有中風的子項得到與必須對待的他們自己的複雜化的困難治療。 有理由希望切換可能終於產生我們一個更好的方式提高這些孩子生活，每日遭受他們的疾病并且面對中風和早死亡威脅」。

子項的當前處理有遇到了意外的 SCA 的包括月度輸血提供沒有 sickled 的紅細胞。 必須與消滅正常輸血造成的額外的鐵積累藥物以後結合此持續的處理 (Desferal ®) 的每夜的射入。 額外的鐵損壞內臟--情況叫血色素沉著病。 Desferal 的每夜的射入，鐵螯合劑，是痛苦和不便，經常提示的子項拋棄射入，因為鐵積累最初不導致兒童難受，但是射入總是。 螯合劑是束縛對金屬的分子，因此他們可以從這個機體被消滅。

切換的目標是比較耐心的結果使用輸血與結果使用 hydroxyurea。 Hydroxyurea 不會完全地將消滅 sickled 紅細胞，但是預計刺激運載胎兒血紅蛋白的足够的紅細胞的生產減少 SCA 症狀。 這個研究也 Desferal 的每日在家射入效力與較不痛苦和更加方便的月度刪除血液比較 (靜脈切開放血術) 在一個醫療設備。 子項的一半切換的將在標準處理 (輸血和螯合劑)，當另外一半將對待與替代處理時 (hydroxyurea 和靜脈切開放血術)。

這個研究將解決在對待子項與 SCA 的醫師中的及時的事宜。 特別地，切換將包括由於在他們的腦子的血管故障已經遇到了一意外并且是冒另外的中風之險的子項。

「這是第一個研究直接地輸血與 SCA 的處理的 hydroxyurea 比較」， Ware 說。 「如果 hydroxyurea 可能順利地替代品對於輸血對於已經有腦血管的疾病和故障對他們的腦子的兒童，我們將是非常對也看見感興趣這種藥物是否可能防止此進程。 那將饒恕有 SCA 的子項從遭受的第一中風和非常地改進他們的壽命」。

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