Clioquinol, een antibioticum dat werd verboden voor intern gebruik in de Verenigde Staten in 1971 maar nog in actuele toepassingen wordt gebruikt, schijnt om de genetische die actie van de ziekte van Huntington in muizen en in celcultuur, volgens een studie te blokkeren door de onderzoekers VA van het Medische Centrum van San Francisco (SFVAMC) wordt gemeld.
De studie, door belangrijkste onderzoeker Stephen M. Massa, M.D., Doctoraat, een neuroloog bij SFVAMC wordt geleid, werd gemeld in 16 Augustus, de kwestie van 2005 van Werkzaamheden van de Nationale Academie van Wetenschappen die.
De ziekte van Huntington is een erfelijke, degeneratieve, en uiteindelijk fatale ziekte van de hersenen die veranderingen in persoonlijkheid, progressief verlies van geheugen en cognitieve capaciteit veroorzaken, en een kenmerkende ongecontroleerde rukkende die motie als chorea van Huntington wordt bekend. Er zijn geen bekende behandeling of efficiënte behandeling. Een persoon die het gen draagt van mutantHuntington kan het doorgeven unknowingly omdat de ziekte vaak binnen vroeg aan recente middenleeftijd vertoont nadat de kinderen van de carrier reeds geboren zijn geweest.
Tijdens de ziekte, veroorzaakt het gen van Huntington de productie van een giftige proteïne, mutanthuntingtin, in neuronen (hersenencellen). Uiteindelijk doodt de proteïne de neuronen, veroorzakend de degeneratieve gevolgen van de ziekte.
In de studie van Massa, scheen Clioquinol om de productie van mutanthuntingtin te onderbreken. In het eerste deel van zijn studie, testte Massa en zijn onderzoekteam het effect van Clioquinol op neuronen in celcultuur die een vorm van het gen van mutantHuntington bevatte. „Wij vonden dat niet alleen de cellen beter keken en overleefden bit langer wanneer blootgesteld aan de drug, maar zij schenen ook om minder van giftige eiwit te maken,“ nam Massa waar, die ook een klinische hulpprofessor van neurologie bij de Universiteit van Californië is, San Francisco (UCSF).
Gebaseerd op de resultaten in vitro, besliste Massa die de drug in vivo, op muizen te testen worden gekweekt om de giftige huntingtinproteïne uit te drukken. De muizen werden gegeven ongeveer 1 milligram van Clioquinol per dag in water. Na acht weken van behandeling, hadden zij vier keer minder giftige proteïne in hun hersenen dan controlemuizen gegeven alleen water geaccumuleerd. De proefdieren leefden 20 percenten langer dan de controledieren, beter op tests van motorcoördinatie, en hadden minder gewichtsverlies.
„Het is een beperkte studie, in zoverre dat wij de zelfde drugdosis op alle dieren in tegenstelling tot het vergelijken van verschillende dosissen gebruikten, maar vrij overtuigend,“ Massa besloot. „Samen, stellen de resultaten in vitro en in vivo voor dat Clioquinol een effect van het verminderen van de symptomen van Huntington, zijn pathologie, en misschien zelfs de daadwerkelijke productie van de giftige proteïne.“ heeft
Nochtans, nam van hij nota, het „mechanisme van de drug van actie blijft onduidelijk.“ Duidelijker het mechanisme van de drug, verklaarde hij, beter de kans dat de onderzoekers uiteindelijk een medicijn zouden kunnen kunnen creëren dat zowel veilig als efficiënt is.