Clioquinol, ένα αντιβιοτικό που είχε απαγορευτεί για εσωτερική χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες το 1971, αλλά εξακολουθεί να χρησιμοποιείται σε τοπικές εφαρμογές, φαίνεται να μπλοκάρει τη γενετική δράση της νόσου του Huntington σε ποντίκια και σε καλλιέργειες κυττάρων, σύμφωνα με μια μελέτη που αναφέρθηκαν από το Σαν Φρανσίσκο VA Medical Κέντρο (SFVAMC) ερευνητές.
Η μελέτη, με επικεφαλής τον κύριο ερευνητή Stephen M. Massa, MD, PhD, νευρολόγος στο SFVAMC, αναφέρθηκε στις 16 Αυγ. του 2005 το θέμα της Πρακτικά της Εθνικής Ακαδημίας Επιστημών .
Νόσος του Huntington είναι μια κληρονομική, εκφυλιστική, και τελικά θανατηφόρα ασθένεια του εγκεφάλου που προκαλεί αλλαγές στην προσωπικότητα, την προοδευτική απώλεια της μνήμης και της γνωστικής ικανότητας, και ένα χαρακτηριστικό ανεξέλεγκτες σπασμωδικές κίνηση γνωστή ως η χορεία του Huntington. Δεν υπάρχει γνωστή θεραπεία ή αποτελεσματική αγωγή. Ένα άτομο που φέρει το μεταλλαγμένο γονίδιο του Huntington μπορεί να μεταβιβάσει την εν αγνοία τους, επειδή η ασθένεια εκδηλώνεται συχνά στις αρχές έως τα τέλη της μέσης ηλικίας μετά τα παιδιά του μεταφορέα ήδη γεννηθεί.
Κατά τη διάρκεια της νόσου, το γονίδιο του Huntington προκαλεί την παραγωγή μιας τοξικής πρωτεΐνης, μεταλλαγμένο huntingtin, στους νευρώνες (εγκεφαλικά κύτταρα). Τελικά η πρωτεΐνη σκοτώνει τους νευρώνες, προκαλώντας εκφυλιστικές επιδράσεις της νόσου.
Στη μελέτη του Massa, Clioquinol φάνηκε να διακόψει την παραγωγή των μεταλλαγμένων huntingtin. Στο πρώτο μέρος της μελέτης του, Μάσα και η ερευνητική του ομάδα εξέτασαν την επίδραση της Clioquinol σε νευρώνες, σε κυτταρική καλλιέργεια ότι περιείχε μια μορφή του γονιδίου το μεταλλαγμένο του Huntington. «Βρήκαμε ότι όχι μόνο τα κύτταρα φαίνονται καλύτερα και να επιβιώσει λίγο περισσότερο όταν εκτεθεί στο φάρμακο, αλλά, επίσης, φάνηκε να κάνει λιγότερο από τις τοξικές πρωτεΐνες», παρατήρησε ο Massa, ο οποίος είναι επίσης μια κλινική επίκουρος καθηγητής νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Σαν Φρανσίσκο (UCSF) .
Με βάση την in vitro αποτελέσματα, Massa αποφάσισε να δοκιμάσει το φάρμακο in vivo, σε ποντίκια για να εκφράσουν τις τοξικές πρωτεΐνες huntingtin. Τα ποντίκια είχαν δοθεί περίπου το 1 χιλιοστόγραμμο Clioquinol ανά ημέρα στο νερό. Μετά από οκτώ εβδομάδες θεραπείας, που είχαν συσσωρεύσει τέσσερις φορές λιγότερο τοξική πρωτεΐνη στον εγκέφαλό τους από τα ποντίκια ελέγχου τους χορηγείται νερό και μόνο. Τα πειραματόζωα έζησαν 20 τοις εκατό μεγαλύτερη από ό, τι τα ζώα ελέγχου, έκανε καλύτερα σε τεστ του συντονισμού των κινήσεων, και είχαν μικρότερη απώλεια βάρους.
«Είναι μια περιορισμένη μελέτη, στην οποία θα χρησιμοποιηθεί η ίδια δόση φαρμάκου σε όλα τα ζώα σε αντίθεση με τη σύγκριση διαφορετικών δόσεων, αλλά αρκετά πειστικά", κατέληξε ο Μάσα. "Μαζί, η in vitro και in vivo αποτελέσματα δείχνουν ότι Clioquinol έχει αποτέλεσμα τη μείωση των συμπτωμάτων της η νόσος του Huntington, η παθολογία του, και ίσως ακόμη και την πραγματική παραγωγή των τοξικών πρωτεϊνών."
Ωστόσο, σημείωσε, «μηχανισμό του φαρμάκου της δράσης παραμένει ασαφής." Η σαφέστερη ο μηχανισμός του φαρμάκου, εξήγησε, τόσο καλύτερη είναι η πιθανότητα ότι οι ερευνητές μπορεί τελικά να είναι σε θέση να δημιουργήσει ένα φάρμακο που είναι τόσο ασφαλές και αποτελεσματικό.