Clioquinol, antibiotik yang dilarang untuk penggunaan internal di Amerika Serikat pada tahun 1971 tetapi masih digunakan dalam aplikasi topikal, muncul untuk memblokir aksi genetik dari penyakit Huntington pada tikus dan kultur sel, menurut sebuah penelitian yang dilaporkan oleh San Francisco VA Medical Pusat (SFVAMC) peneliti.
Penelitian yang dipimpin oleh penyidik utama Stephen M. Massa, MD, PhD, seorang ahli saraf di SFVAMC, dilaporkan dalam edisi 2005 16 Agustus dari Prosiding National Academy of Sciences .
Penyakit Huntington merupakan penyakit keturunan, degeneratif, dan akhirnya fatal otak yang menyebabkan perubahan dalam kepribadian, kehilangan progresif memori dan kemampuan kognitif, dan gerakan menyentak karakteristik terkendali dikenal sebagai chorea Huntington. Tidak ada obat yang diketahui atau pengobatan yang efektif. Seseorang yang membawa gen mutan Huntington mungkin menyebarkannya tanpa sadar karena penyakit sering memanifestasikan pada awal usia pertengahan akhir setelah anak pengangkut telah lahir.
Selama perjalanan penyakit, gen Huntington menyebabkan produksi protein beracun, mutan huntingtin, dalam neuron (sel otak). Akhirnya protein membunuh neuron, menyebabkan efek degeneratif penyakit itu.
Dalam studi Massa, clioquinol muncul untuk mengganggu produksi huntingtin mutan. Pada bagian pertama dari studinya, Massa dan tim risetnya menguji efek clioquinol pada neuron dalam kultur sel yang berisi bentuk gen mutan Huntington. "Kami menemukan bahwa tidak hanya sel-sel itu terlihat lebih baik dan bertahan sedikit lebih lama bila terkena obat, tetapi mereka juga tampaknya membuat kurang dari protein beracun," kata Massa, yang juga seorang asisten profesor neurologi klinis di Universitas California, San Fransisco (UCSF) .
Berdasarkan hasil in vitro, Massa memutuskan untuk menguji obat in vivo, pada tikus dibiakkan untuk mengekspresikan protein huntingtin beracun. Para tikus diberi sekitar 1 miligram per hari clioquinol dalam air. Setelah delapan minggu pengobatan, mereka telah mengumpulkan empat kali kurang protein beracun di otak mereka daripada tikus kontrol yang diberi air saja. Hewan-hewan percobaan hidup 20 persen lebih lama dari hewan kontrol, melakukan yang lebih baik pada tes koordinasi motorik, dan memiliki berat badan kurang.
"Ini sebuah penelitian yang terbatas, dalam bahwa kita menggunakan dosis obat yang sama pada semua hewan sebagai lawan membandingkan dosis yang berbeda, tapi cukup meyakinkan," menyimpulkan Massa. "Bersama-sama, in vitro dan in vivo menunjukkan bahwa hasil clioquinol memiliki efek penurunan gejala Huntington, patologi, dan bahkan mungkin produksi aktual dari protein beracun."