Clioquinol, un antibiotico che è stato vietato nel 1971 per uso interno negli Stati Uniti ma ancora è utilizzato nelle applicazioni topiche, sembra bloccare l'atto genetico della malattia di Huntington in mouse e nella coltura cellulare, secondo uno studio riferito dai ricercatori del Centro Medico di San Francisco VA (SFVAMC).
Lo studio, piombo dal ricercatore principale Stephen M. Massa, il MD, il PhD, un neurologo a SFVAMC, è stato riferito nell'emissione del 16 agosto 2005 degli Atti dell'Accademia Nazionale delle Scienze.
La malattia di Huntington è una malattia ereditaria, degenerante ed infine interna del cervello che causa i cambiamenti nella personalità, la perdita progressiva di memoria e l'abilità conoscitiva e di un moto spingente incontrollato caratteristico conosciuto come la corea di Huntington. Non c'è maturazione conosciuta o il trattamento efficace. Una persona che porta il gene mutante di Huntington può passarla sopra unknowingly perché la malattia si manifesta spesso presto dentro al medio evo recente dopo che i bambini dei portafili già sono nati.
Nel corso della malattia, il gene di Huntington causa la produzione di una proteina tossica, huntingtin mutante, in neuroni (cellule cerebrali). Finalmente la proteina uccide i neuroni, causanti gli effetti degeneranti della malattia.
Nello studio di Massa, Clioquinol è sembrato interrompere la produzione del huntingtin mutante. Nella prima parte del suo studio, Massa ed il suo gruppo di ricerca hanno verificato l'effetto di Clioquinol sui neuroni nella coltura cellulare che ha contenuto un modulo del gene mutante di Huntington. “Abbiamo trovato che non solo hanno fatto meglio sguardo delle cellule e sopravvivere più lungamente ad un poco una volta esposti alla droga, ma egualmente sono sembrato fare di meno della proteina tossica,„ hanno osservato Massa, che è egualmente un assistente universitario clinico della neurologia all'Università di California, San Francisco (UCSF).
Sulla Base dei risultati in vitro, Massa ha deciso di provare la droga in vivo, sui mouse è cresciuto per esprimere la proteina tossica di huntingtin. I mouse sono stati dati circa 1 milligrammo di Clioquinol al giorno in acqua. Dopo otto settimane del trattamento, avevano accumulato quattro volte meno proteina tossica nei loro cervelli che i mouse di controllo dati l'acqua da solo. Gli animali da laboratorio hanno vissuto 20 per cento più di lunghezza degli animali di controllo, hanno migliorato sulle prove di coordinamento di motore ed hanno avuti meno perdita di peso.
“È uno studio limitato, in quanto abbiamo usato la stessa dose di farmaco su tutti gli animali rispetto a confrontare le dosi differenti, ma equo convincendo,„ Massa ha concluso. “Insieme, l'in vitro e in vivo risultati suggeriscono che Clioquinol abbia un effetto di fare diminuire i sintomi di Huntington, della sua patologia e forse anche della produzione reale della proteina tossica.„
Tuttavia, ha notato, “il meccanismo della droga di atto rimane poco chiaro.„ Il pulitore il meccanismo della droga, ha spiegato, migliore la probabilità che ricercatori ha potuto finalmente potere creare un farmaco che è sia sicuro che efficace.