クリオキノール、1971年に米国では内部使用のために禁止されたが、それでも局所アプリケーションで使用されている抗生物質は、によって報告された研究によると、マウスおよび細胞培養中のハンチントン病の遺伝学的作用をブロックするように見えるサンフランシスコVAメディカルセンター（SFVAMC）の研究者。
主任研究員スティーブンM.マッサ、MD、PhDは、SFVAMCで神経が率いる研究では、、の2005年8月16日号で報告された全米科学アカデミー紀要 。
ハンチントン病は、人格の変化、記憶や認知能力の漸進的な損失、及びハンチントン舞踏病として知られている特性制御不能な痙攣運動を引き起こす脳の、遺伝性変性、および最終的に致命的な病気です。既知の治療法や効果的な治療法はありません。キャリアの子が既に生まれた後に病気が頻繁に壮年期に早期に現れるので変異ハンチントン遺伝子を運ぶ人は、無意識のうちにそれを渡すことができます。
病気の経過中に、ハンチントン病の遺伝子は、神経細胞の毒性タンパク質、変異ハンチンチン、（脳細胞）の産生を引き起こします。最終的にタンパク質は、疾患の変性作用を引き起こし、神経細胞を殺す。
マッサの研究では、クリオキノールは変異ハンチンチンの生産を中断するように見えた。彼の研究の最初の部分では、マッサと彼の研究チームは、変異ハンチントン遺伝子の形が含まれている細胞培養における神経細胞にクリオキノールの効果を試験した。 "我々が行った細胞ではないだけでは良く見えると薬剤にさらされると少し長く生き残ることがわかったが、彼 らはまた、毒性タンパク質の少ないように見えた、"もの神経学の臨床助教授であるマッサ、観察の大学は、カリフォルニア州、サンフランシスコ校（UCSF） 。
in vitroの結果に基づいて、マッサは有毒なハンチンチンタンパク質を発現するように飼育マウスに、生体内で薬剤をテストすることを決めた。マウスは、水に一日あたりのクリオキノールの約1ミリグラムを与えられた。治療の8週間後、彼らは水のみを与えられた対照マウスに比べ、脳内の4倍、毒性の低いタンパク質を蓄積していた。実験動物は、対照動物と比べて20％長生き運動協調性のテストによくやった、と少ない体重減少がありました。
"それは我々がように異なる投与量を比較するのではなく、すべての動物に同じ薬剤の用量を使用することで、限られた研究で、ですが、かなり説得力のある、"マッサは締めくくった。 "一緒に、in vitroおよびin vivoの結果でクリオキノールは、ハンチントン病、その病理学、そしておそらく毒性タンパク質のであって実際の生産の症状を減少させる効果を有していることを示唆している。"
しかし、彼が述べたように、"アクションの薬剤のメカニズムは不明なままである。"薬の明確なメカニズムは、彼は説明したように、研究者は最終的に安全かつ効果的でもある薬を作ることができるかもしれないという可能性は高くなります。