Clioquinol, et antibiotikum som ble utestengt for intern bruk i USA i 1971, men brukes fortsatt i aktuelle programmer, synes å blokkere den genetiske virkningen av Huntingtons sykdom i mus og i cellekultur, ifølge en studie rapportert av San Francisco VA Medical Center (SFVAMC) forskere.
Studien, ledet av rektor etterforsker Stephen M. Massa, MD, PhD, en nevrolog ved SFVAMC, ble rapportert i 16 august 2005 utgaven av Proceedings of National Academy of Sciences .
Huntingtons sykdom er en arvelig, degenerativ, og i siste instans dødelig sykdom i hjernen som fører til endringer i personlighet, progressive tap av hukommelse og kognitive evner, og en karakteristisk ukontrollerte rykninger bevegelsen kjent som Huntingtons chorea. Det finnes ingen kjent kur eller effektiv behandling. En person som bærer mutant Huntingtons gen kan gi den videre uvitende fordi sykdommen ofte manifesterer seg i tidlig til sen middelalder etter transportørens barn har allerede blitt født.
I løpet av sykdommen, forårsaker Huntingtons genet produksjonen av en giftig protein, mutant huntingtin, i nevroner (hjernecellene). Omsider proteinet dreper nervecellene, som forårsaker sykdommen er degenerative effekter.
I Massa studie viste Clioquinol å avbryte produksjonen av mutant huntingtin. I den første delen av studiet sitt, testet Massa og hans forskerteam effekten av Clioquinol på nevroner i cellekultur som inneholdt en form av muterte Huntington genet. "Vi fant at ikke bare gjorde celler ser bedre og overleve litt lengre når de utsettes for stoffet, men de også syntes å gjøre mindre av den giftige protein," observerte Massa, som også er en klinisk assisterende professor i nevrologi ved University of California, San Francisco (UCSF) .
Basert på in vitro resultatene, besluttet Massa å teste stoffet in vivo, på mus avlet for å uttrykke den giftige huntingtin protein. Musene fikk ca 1 milligram av Clioquinol per dag i vann. Etter åtte ukers behandling, hadde de samlet fire ganger mindre giftig protein i hjernen enn kontroll mus som fikk vann alene. Den eksperimentelle dyrene levde 20 prosent lenger enn kontrollgruppen dyr, gjorde det bedre på tester av motorisk koordinasjon, og hadde mindre vekttap.
"Det er en begrenset studie, ved at vi brukte det samme stoffet dose på alle dyrene i motsetning til å sammenlikne ulike doser, men ganske overbevisende," Massa avsluttet. "Sammen, in vitro og in vivo resultater tyder på at Clioquinol har en effekt av å redusere symptomer på Huntingtons, dens patologi, og kanskje til og med selve produksjonen av giftig protein."
Men han bemerket, "stoffets virkningsmekanismen er fortsatt uklart." Den klarere mekanismen av stoffet, forklarte han, jo bedre er sjansen for at forskerne etter hvert kunne bli i stand til å lage et medikament som er både trygt og effektivt.