Clioquinol, antybiotyk który zakazywał dla wewnętrznego use w Stany Zjednoczone w 1971 ale wciąż używa w topicznych zastosowaniach, pojawiać się blokować genetyczną akcję Huntington choroba w myszach w komórki kulturze i, według nauki donoszącej San Fransisco VA centrum medycznego badaczami. (SFVAMC)
Nauka, dowodzona głównym oficerem śledczym Stephen M. Massa, MD, PhD, neurolog przy SFVAMC, donosił w Sierpień 16, 2005 zagadnieniu postępowania narodowa akademia nauk.
Huntington choroba jest dziedzicznym, degeneracyjnym i ostatecznie śmiertelnym chorobą. Tam jest znać lekarstwo wydajny traktowanie lub. Osoba która niesie mutanta Huntington gen może przechodzić je dalej bezwiednie ponieważ choroba często manifestuje wewnątrz wcześnie opóźniony wiek średni po tym jak przewoźników dzieci już byli urodzeni.
Podczas toku choroby Huntington gen powoduje produkcję toksyczna proteina, mutanta huntingtin, w neuronach (komórki mózgowe). Ostatecznie zabija neurony proteina, powoduje choroba degeneracyjnych skutki.
W Massa's nauce, Clioquinol pojawiać się przerywać produkcję mutanta huntingtin. W pierwszy części jego nauka, Massa i jego zespół badaniowy badaliśmy skutek Clioquinol na neuronach w komórki kulturze która zawierał formę mutanta Huntington gen. Które nie tylko lepiej komórki spojrzenie i ximpx trochę długiego gdy wystawiają lek, ale także wydawali się robić less toksyczna proteina," obserwowali Massa który jest także klinicznym asystentem profesora neurologia przy uniwersytetem kalifornijskim, San Fransisco "zakładamy" (UCSF).
Opierający się na w Vitro wynika, Massa decydował badać leka wewnątrz - Vivo, na myszach hodować wyrażać toksyczną huntingtin proteinę. Myszom dać w przybliżeniu 1 miligramowi Clioquinol na dzień w wodzie. Po osiem tygodni traktowanie, akumulowali cztery czasu mniej toksycznej proteiny niż kontrolne myszy dawać wodny samotnemu w ich mózg. Eksperymentalni zwierzęta żyli 20 procentów długi niż kontrolni zwierzęta, polepszali na testach motorowa koordynacja i mniej ciężar straty.
"Ja jest limitowanym nauką, w że używaliśmy ten sam lek dawkę na wszystkie zwierzętach w przeciwieństwie do porównywać różne dawki, ale całkiem przekonujący," Massa wnioskował. "Wpólnie w Vitro i wewnątrz - Vivo rezultaty sugerują że Clioquinol skutek zmniejszać objawy Huntington i być może wyrównywał faktyczną produkcję toksyczna proteina, swój patologia."
Jakkolwiek, zauważał, "leka mechanizm akcja zostaje niejasnym." Jaśniejszy mechanizm lek, wyjaśniał lepszy szansa że badacze można ostatecznie być sprawnie tworzyć lekarstwo który jest bezpieczny i wydajny.