Clioquinol, um antibiótico que seja proibido para o uso interno nos Estados Unidos em 1971 mas seja usado ainda em tratamentos tópicos, parece obstruir a acção genética da doença de Huntington nos ratos e na cultura celular, de acordo com um estudo relatado por pesquisadores do Centro Médico de San Francisco VA (SFVAMC).
O estudo, conduzido pelo investigador principal Stephen M. Massa, DM, PhD, um neurologista em SFVAMC, foi relatado na introdução do 16 de agosto de 2005 das Continuações da Academia Nacional das Ciências.
A doença de Huntington é uma doença hereditária, degenerativo, e finalmente fatal do cérebro que causa mudanças na personalidade, a perda progressiva de memória e a capacidade cognitiva, e de um movimento de empurrão descontrolado característico conhecido como a coreia de Huntington. Não há nenhum cura conhecida ou tratamento eficaz. Uma pessoa que leve o gene do Huntington do mutante pode passá-lo sobre unknowingly porque a doença manifesta frequentemente dentro cedo à Idade Média atrasada depois que as crianças do portador têm sido já nascidas.
Durante a doença, o gene do Huntington causa a produção de uma proteína tóxica, huntingtin do mutante, nos neurônios (neurónios). Eventualmente a proteína mata os neurônios, causando os efeitos degenerativos da doença.
No estudo de Massa, Clioquinol pareceu interromper a produção de huntingtin do mutante. Na primeira parte de seu estudo, Massa e sua equipa de investigação testaram o efeito de Clioquinol nos neurônios na cultura celular que conteve um formulário do gene do Huntington do mutante. “Nós encontramos que que fizeram não somente as pilhas parecem melhor e sobrevivem a um bit mais por muito tempo quando expor à droga, mas igualmente pareceram fazer menos da proteína tóxica,” Massa observado, que é igualmente um professor adjunto clínico da neurologia na Universidade Da California, San Francisco (UCSF).
Baseado in vitro nos resultados, Massa decidiu testar in vivo a droga, nos ratos produzidos para expressar a proteína tóxica do huntingtin. Os ratos foram dados aproximadamente 1 miligrama de Clioquinol pelo dia na água. Após oito semanas do tratamento, tinham acumulado quatro vezes menos proteína tóxica em seus cérebros do que os ratos do controle dados a água apenas. Os animais experimentais viveram 20 por cento mais longos do que os animais de controle, melhoraram em testes da coordenação de motor, e tiveram menos perda de peso.
“É um estudo limitado, que nós usamos a mesma dose da droga em todos os animais ao contrário de comparar doses diferentes, mas razoavelmente convencendo,” Massa concluiu. “Junto, in vitro e in vivo os resultados sugerem que Clioquinol tenha um efeito de diminuir os sintomas de Huntington, de sua patologia, e talvez mesmo da produção real da proteína tóxica.”
Contudo, notou, “o mecanismo da droga da acção permanece obscuro.” O esclarecedor o mecanismo da droga, explicou, melhor a possibilidade que os pesquisadores pôde eventualmente poder criar uma medicamentação que é segura e eficaz.