氯碘羟喹出现阻止亨廷顿氏症的遗传行动

氯碘羟喹，一个，是禁止内部使用，在美国于1971年，但是仍然在局部应用中使用抗生素，出现以阻止在小鼠和细胞培养的亨廷顿氏症的遗传行动，根据所报告的一个研究旧金山VA医学中心（SFVAMC）的研究人员。

据报道，由首席研究员斯蒂芬M马萨，医学博士，哲学博士，神经学家在SFVAMC领导的这项研究，在8月16日，2005 年发行的国家科学院会议录“。

亨廷顿氏病是一种大脑，导致人格改变，记忆和认知能力逐渐丧失，和不受控制的一个特点催人泪下的议案，被称为亨廷顿氏舞蹈病的遗传性，退行性，并最终致命的疾病。有没有已知的治疗或有效的治疗方法。因为这种疾病往往体现在早期到晚期的中年后，承运人的孩子已经出生，一个人携带突变亨廷顿的基因可能通过它在不知不觉中。

亨廷顿的基因在疾病的过程中，会导致一种毒蛋白，突变亨廷顿，在神经元中，（脑细胞）的生产。最终的蛋白杀死神经元，引起的疾病的退行性效果。

在马萨的研究中，氯碘羟喹出现中断突变亨廷顿的生产。在他的研究报告的第一部分中，马萨和他的研究小组测试氯碘羟喹的作用，在细胞培养的神经元，含有突变亨廷顿的基因的一种形式。 “我们发现，不仅没有细胞看起来更好，生存时间长一点的药物时，接触到的，但他们也似乎少毒蛋白”，马萨，谁也是一个神经内科的临床助理教授大学观察加利福尼亚州，旧金山分校（UCSF） 。

马萨在体外实验结果的基础上，决定来测试药物在体内繁殖表达有毒的亨廷顿蛋白质的小鼠。小鼠在水中的氯碘羟喹每天约1毫克。 8个星期的治疗后，他们已经积累了四次毒性较低的蛋白质比给定的水本身对照组小鼠在他们的大脑。实验动物20％，比对照组动物生活，更好的运动协调性的测试没有，以及较少的减肥。

“这是一个有限的研究，我们使用相同的药物剂量，在所有的动物，而不是比较不同剂量的，但相当有说服力的，”马萨结束。 “总之，在体外和体内实验结果表明，氯碘羟喹减少亨廷顿氏，其病理症状的效果，甚至实际生产中的毒蛋白。”

然而，他指出，“药物的作用机制仍不清楚。”他解释说，药物的机制，更清晰的，研究人员最终可能能够创造一个既安全又有效的药物，是更好的机会。

像其他一些抗生素，氯碘羟喹是一种螯合剂 - 也就是说，它在人体组织，尤其是铜和锌结合金属，并删除它们时，它排出。马萨和其他研究人员相信，这种螯合的效果可能会干扰以某种方式的突变亨廷顿蛋白的生产。 “但是，仍然有几个我们需要排除的解释，”他说。

为此，马萨的未来研究将涉及在亨廷顿的有毒和无毒的形式是在同一个细胞在体外系统创建一个。他和他的团队将评估氯碘羟喹的影响，细胞内的蛋白质合成的几个阶段。马萨希望这些实验证实，氯碘羟喹优先干涉合成蛋白质的有毒形式的初步迹象。 “然后我们就可以移动，试图孤立药物的实际机制，”他预测。

“不过，”马萨告诫说，“成功转化从动物到人类使用的药物的记录并不好。”

氯碘羟喹作为一个潜在的治疗阿尔茨海默氏病在老鼠和人类最近的研究表明承诺。显然，通过螯合，干扰与创造的β-淀粉样蛋白在大脑中的斑块，已在阿尔茨海默氏症的症状的进展牵连。

目前，氯碘羟喹被禁止，因为它的副作用，许多国家的内部使用。日本在20世纪50年代末和60年代，该药物被发现导致神经系统症状包括视觉丧失，肌肉无力和麻木在几千人，的情况称为亚急性脊髓optico神经病（SMON）。然而，马萨指出，目前的临床试验中的剂量远远超过日本规定的小。此外，他解释说，它已经发现，维生素B12，随着药物时，对保护其潜在的毒性作用。

合作研究的作者是遄达阮，博士和阿龙Hamby，BS，SFVAMC和UCSF。

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