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大人の鎌状赤血球薬ヒドロキシウレアは幼児に効果を証明

Published on September 20, 2005 at 7:39 PM · No Comments

成人の鎌状赤血球貧血の治療に用いられる薬剤は、現在、障害を持つ幼児の大幅な改善を引き起こすことが示されている。

これらの若い患者は若年時に重篤な臓器不全や死に対して特に脆弱であるため、発見が重要です。調査結果はの2005年10月1日号に掲載される血液 、の公式ジャーナル血液のmerican学会

鎌状赤血球貧血は、腎臓、脾臓、および肝臓に重度の疼痛、疲労、および臓器の損傷を引き起こす可能性が遺伝的血液疾患です。それはすべて500アフリカ系アメリカ人の約1で発生します。新しい調査では、鎌状赤血球貧血を持っていた2〜4年歳から21人の子供は、風味、液体式のように薬ヒドロキシウレア経口投与を与えられた。子どもたちの大半は、少なくとも4年間は薬を取り、より多くの参加者の半数以上が研究のすべての6年を完了した。

治療は永久的に副作用のために研究中に減少するだけ子供の用量で、患者の忍容性が良好れました。薬の主な機能は、胎児のヘモグロビンの生産を増やし、維持することによって病気の影響を打ち消すために、すべての試験参加者に達成された。ヒドロキシウレアで治療された患者はまた、より多くの重量を測定し、障害を有する未治療の小児よりも高くなった - その成長率は、健常児のものにさえ匹敵した。

治療の成功のもう一つの尺度は、鎌状赤血球貧血の多くの子供が2歳で脾臓の機能を失うとして、研究の患者は、脾臓の機能、重要な発見を改善していたことだった。また、参加者は、急性胸部症候群、鎌状赤血球症に関連した潜在的に生命を脅かす疾患の有意に少なかった事件を経験した。敗血症のリスクが増大がヒドロキシウレア投与群の間で発見されなかったものの研究中に、1つの4歳の少女は、敗血症、毒性の細菌感染症で死亡した。

"本研究では、ヒドロキシ尿素は、鎌状赤血球貧血の若い子供のための効率的かつ安全な治療選択肢であることを示して、"セントジュード総合的な鎌状赤血球の中心と鉛の研究者のジェーンHankinsさん、MD、MSは、言った。 "鎌状赤血球貧血は慢性疾患であるため、少数の副作用を早期にかつ継続的、長期的に開始することができる薬を持つことは、我々はこの衰弱性疾患を治療する方法に非常に重要である。"

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