Hos mus, som hadde blitt genmodifisert for å utvikle Alzheimers sykdom, var forskerne i stand til å reversere gnagere 'minne tap ved å redusere mengden av et enzym som er avgjørende for utviklingen av Alzheimers sykdom.
"Hva vi viser er et bevis på prinsippet om at å stoppe syntesen av et protein som er nødvendig for dannelsen av den avslørende plakk reverserer utviklingen av sykdommen, og enda viktigere, den kognitive funksjonen til disse musene, som allerede var blitt svekket , har nå gjenopprettet, "sier Inder Verma, professor ved Laboratorium for genetikk ved Salk Institute for Biological Studies .
Funnene, som er resultatet av et nært samarbeid mellom forskere ved Salk Institute og forskere ved University of California i San Diego , er rapportert i et forskudd on-line publisering av Nature Neuroscience.
I det siste har genterapi vært hovedsakelig brukt til å levere normale gener i celler for å kompensere for defekte versjoner av genet som forårsaker sykdommen. I sin studie, brukte forskerne genterapi til taushet en normalt fungerende gen. Utnyttelse en mekanisme som kalles RNA-interferens, kunne de skru ned genet som hjelper produsere den karakteristiske amyloid plakk som er et av kjennetegnene på Alzheimers sykdom.
"Innen en måned etter behandling, kunne musene som allerede hadde lidd minne underskudd lære og huske hvordan de skal finne veien gjennom et vann labyrint," sier medforfatter Robert Marr, en postdoktor i Verma i lab.
"Det ser ut til at disse musene kan komme tilbake fra en meget alvorlig grad av sykdom progresjon," tilføyer første forfatteren Oded Singer, også ved Salk. "Dette er et svært viktig funn fordi mennesker er vanligvis diagnostisert når sykdommen har allerede kommet relativt langt."
Men han advarer om at det er for tidlig å gjøre direkte sammenligninger med sykdom hos mennesker, ettersom mus vanligvis ikke utvikle symptomer på sykdommen med mindre de er genetisk konstruert til å gjøre det.
Amyloid plakk, som er uløselig protein klumper i hjernen, kan inntreffer før demens av mange år. Disse plakk dannes når enzymer kløve amyloid forløper protein (APP) slippe giftige beta amyloid fragmenter som klumper seg sammen for å danne klebrige plakk. En av enzymer gjøre spalte kalles beta secretase eller BACE1.
Og selv om produksjonen av beta-amyloid forekommer i alle hjerner, friske hjerner er i stand til å rydde vekk overskytende beløp. Hjernen til personer med Alzheimers sykdom, derimot, er i stand til å kontrollere beta amyloid akkumulering.