Научные работники Johns Hopkins открывали что снадобье в настоящее время будучи испытыванным против раков могло помочь детям при редкое, смертоносное вызванное состояние синдромом progeria Hutchinson-Gilford, который причиняет речной порог, преждевременное вызревание.
Дети с progeria кажутся нормальными до тех пор пока они не будут 6 месяцев к годовалому, но с другой стороны начинаются начинать симптомы нормально связываемые с старостью -- сморщенная кожа, потеря волос, хрупкие косточки и атеросклероз, который обычно причиняет их смерти около временем 13. Никакая известная обработка.
Но новое исследование Hopkins, и аналогичные результаты от других лабораторий, показывают что тип снадобиь известных как иы АБС битор трансферазы farnesyl, или FTIs, могут обратить ненормальность в, котор лаборатори-росли клетках проектированных для того чтобы передразнить клетки от пациентов progeria. Такие клетки имеют ядра которые нет кругом как нормальные ядра но вместо имеют множественные «лепестки» и могут даже выглядеть как группа виноградин или пузырей.
В лаборатории, однако, обрабатывать эти проектированные клетки с FTI уже в клинических испытаниях в онкологических больных восстановил клетки к нормальному возникновению, SEPT. 26 отчете о исследователей в предварительном он-лайн разделе Продолжений Государственной Академии Наук. Снадобье преграждает первый шаг в обрабатывать небезупречный протеин который причиняет синдром.
«Мы надеющийся которым наши 2 декады исследования на как протеины обработаны и доработаны в клетках могли в конечном счете помочь людям с некоторыми формами рака,» говорим Сьюзан Michaelis, Ph.D., профессора биологии клетки на Институте Johns Hopkins для Основных Биомедицинских Наук.
«Но для progeria, нас и других только недавно выучил что оно включает один из доработанных протеинов мы изучали, ядерный вызванный протеин A. lamin. Как основной научный работник, оно действительно exciting для того чтобы leapfrogged от изучать основной процесс к находить доказательство что существующее снадобье могло быть полезно в обрабатывать опустошительное заболевание в детях,» она говорит.
Michaelis подчеркивает что никто знает будет ли делать нормальный взгляда ядр клеток достаточно для того чтобы обратить заболевание отростчатое или замедлить его вниз. «Если оно делает, то это будет чудесным примером как понимать основную биологию может вести к новым медицинским лечениям,» ее говорит.
Тип снадобиь они испытал предотвращает первый шаг в обрабатывать клеток некоторых критических протеинов в дрождях и млекопитающих. На больше чем 20 лет, Michaelis изучало этот сложный процесс.
Процесс начинает с польностью собранным протеином, тогда добавляет наварный придаток вызванный farnesyl очень близко к концу протеина, и после этого малюсенькое изменение вызвало метиловую группу к близрасположенному строительному блоку. Окончательно, несколько неизъяснимо, 2 протеина известные, что были доработаны в этом путе после этого проходят дополнительный шаг. Для этих 2 протеинов, и возможно больше, доработанного конца и граничя 15 строительных блоков -- длина фракция протеинов первоначально -- прервите энзимом открынным в лаборатории Michaelis.
В дрождях, протеин который получает полная обработка помогает одиночн-celled организмам для того чтобы воспроизвести -- и полезный протеин более малая часть с всеми причудливыми изменениями. В обрабатывать клеток lamin A в млекопитающих, однако, равнина, жирный кусок активная часть, и критическое для правильных функции и организации ядр клеток.
В детях с progeria, однако, генетическая перегласовка причиняет часть первоначально протеина lamin A быть удаленным, открытие сделанное Национальными Институтами исследователей Здоровья и сообщенное в 2003. Исследователя Hopkins немедленно заметили которых также пропускать был специфическим пунктом на котором доработанный конец нормально был бы прерван -- биологически важное событие.
«Нормальный mammalian протеин, lamin A, не имеет все те изменения; доработанная часть брошена прочь,» говорит Michaelis. «С перегласовкой заболеванием, однако, которая не сумеет произойти. Хотя отказ сделать нормальное lamin A смог wreaked havoc в нескольких путей, мы построили гипотезу вовремя что проблемы в progeria возникли специфически потому что изменения упорствуют.»