Mount Sinain School of Medicine tutkijoiden kehittänyt suoritinperheelle geenien kelkattomaan maksasoluissa genomin tiettyjä sivustoja. Geenien tallennusrakenteen genomin koodaamattomasta alueiden, jolloin ei ole vaaraa häiritä muiden geenien toiminnan. Kun lisätään, geenin jää pysyvä osa solun genomin.
Tutkimus julkaistaan tällä viikolla PNAStutkijoiden käyttää tätä tekniikkaa puhdistavaa hiirillä (PKU) Fenyyliketonuria.
"Tähän mennessä geeniterapia on vedota vektorit, että Aseta satunnaisesti geenien solun genomin" kerrotaan tutkimuksen Savio L. C. Woo, PhD, professori ja Gene puheenjohtaja ja solun lääketiedettä Mount Sinain School of Medicine ja vastaavat tekijä. "Olemme kehittäneet tekniikka yksilöi tietyssä järjestyksessä, joka ilmenee vain muutamasta kohdasta nisäkkäiden genomista. Nämä sekvenssien ilmetä geenien niin ei ole vaaraa vahingoittamatta olemassa geenien solussa geenin kohdistimen välillä.
"Koska geenien lisätään pysyvästi, joitakin sovelluksia riittää korjaamaan pysyvästi sairaudesta." Dr. Woo ja hänen kollegansa Li Chen, PhD, tohtorintutkinnon stipendiaatin osoitteessa Mount Sinain) oli mahdollisuus hiirillä leptospiroosin vain kolmesta suonensisäisen PKU hoito. Fenyylialaniini käsiteltyjen hiirillä tasot tavanomaisella käyttöalueella laskenut ja pysyi tämän jälkeen vakaana. Niiden turkiksen väriä, muuttaa myös harmaasta musta, joka osoittaa, että ne olivat nyt tuottavat melanin, pigmentaatiota, joka on mukaisesti tuotettujen hiirissä ja ihmisten kanssa PKU tavanomaiselle tasolle.