Onderzoekers aan St. Jude Children's Research Hospital hebben aangetoond in laboratoriumstudies een nieuwe behandeling voor de pediatrische oogkanker retinoblastoom die lijkt te zijn effectiever dan de huidige standaard therapie, en meer kans op herhaling van deze vorm van kanker te voorkomen. Een verslag over hun werk verschijnt in het oktobernummer 15 Afgifte van Clinical Cancer Research .
Retinoblastoom is een tumor die ontstaat in de cellen van het netvlies, het lichtgevoelige weefsel aan de achterkant van de oogbol, na mutatie van het gen RB1. Het is de derde meest voorkomende vorm van kanker bij baby's. Onbehandeld, de kanker zich verspreidt en is dodelijk. Retinoblastoom opvalt 250-350 zuigelingen en jonge kinderen elk jaar in de Verenigde Staten.
De St. Jude studie suggereert een nieuwe benadering van behandeling die kan redden beide levens en visie, volgens Michael A. Dyer, PhD, een assistent-lid van de afdeling Ontwikkelings Neurobiologie. De nieuwe behandeling kan ook herhaling van retinoblastoom bij kinderen bij wie de kanker is zeer geavanceerd te voorkomen, merkte hij op. Dyer is de senior auteur van het Clinical Cancer Care rapport.
De studie toonde aan dat een combinatiebehandeling met topotecan en carboplatine superieur is aan de standaard triple-medicamenteuze therapie met vincristine, carboplatine en etoposide. De nieuwe combinatie maakt het gebruik van etoposide, waarvan bekend is dat het risico dat de kinderen het krijgen van een vorm van leukemie heet acute leukemie myeloblastic te verhogen. De bevindingen suggereren ook dat vincristine, die wordt gebruikt in de standaard combinatie therapie, weinig bijdraagt aan de behandeling van retinoblastoom, en kan daarom worden geëlimineerd uit de therapie.
Dyer's groep werd gevraagd te zoeken naar nieuwe behandelingen omdat het moeilijk in het beheer van deze vorm van kanker. Patiënten met een retinoblastoom ondergaan gewoonlijk enucleatie (verwijdering van de zieke oog), en kinderen met retinoblastoom in beide ogen vaak moet therapie tegen kanker ondergaan om aan het verlies van beide ogen en blindheid te voorkomen.
Maar ondanks de behoefte benadrukt aan nieuwe behandelingen die zijn effectiever en hebben minder ernstige bijwerkingen, hebben de onderzoekers zijn beperkt in hun vermogen om nieuwe medicijnen en drugs combinaties die de uitkomst van retinoblastoom zal verbeteren identificeren. Een reden voor dit probleem is dat er niet genoeg patiënten voor onderzoekers in te schrijven in grote klinische studies ontworpen om nieuwe behandelingen te onderzoeken, Dyer gezegd. Daarom is het uiterst belangrijk dat elke nieuwe behandeling wordt overwogen voor klinische studies al hebben aangetoond in het laboratorium een hoge kans op succes in de klinische studies. Tot vorig jaar, toen onderzoekers van St. Jude de eerste "knock-out"-model van retinoblastoom en de twee andere modellen die in dit werk ontwikkelde, waren er weinig mogelijkheden voor preklinische studies over retinoblastoom. Een knockout model is er een die een of meer specifieke genen ontbreekt, knock-out modellen worden ontwikkeld om specifieke menselijke ziekten worden veroorzaakt door gen-defecten te bestuderen.
De onderzoekers hun bevindingen tijdens een reeks van experimenten. Ten eerste, ze testen het vermogen van drugs en combinaties retinoblastoom tumoren verwijderd van patiënten en gekweekt in weefselculturen doden. Dan bepaald het team hoeveel drugs te gebruiken, en hoe vaak te gebruiken, door het doen van farmacokinetische studies. Ten slotte is het team de drugs die in het laboratorium modellen van de kanker hadden ze voor dit doel ontwikkeld. De farmacokinetiek is de studie van de snelheid van absorptie, distributie, afbraak en uitscheiding van medicijnen uit het lichaam.