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基因疗法和运动可以帮助卢伽雷氏症患者

Published on November 15, 2005 at 12:56 AM · No Comments

在小鼠的新研究,基因疗法和运动相结合,可以延长卢伽雷氏病的人的生活带来了希望。

肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),或卢伽雷氏病,是一种慢性渐进的疾病,导致瘫痪,最终死亡。有没有已知的治疗方法,唯一被FDA批准用于治疗疾病的方法是一种药物,可以延长三个月及六个月的生活,布莱恩卡斯帕说,这项研究的首席作者和儿科助理教授,美国俄亥俄州立大学。

在这项研究中,一些老鼠被行使,并与已知的基因,有助于保护运动神经元治疗相结合治疗。

“联合治疗了近一倍与ALS小鼠的寿命,”卡斯帕说。

了ALS的,但没有收到任何治疗的小鼠的寿命平均为120天。然而,可以锻炼身体,也接受基因治疗的小鼠寿命平均210天。健康的老鼠通常居住一年或两年。

“不知怎的,这两种治疗相互补充,相互受益的鼠标,”卡斯帕说,谁也哥伦布儿童研究所与基因治疗中心的调查。

他提出的年度会议的工作11月14日在华盛顿特区,在神经科学学会

在目前的研究中,研究人员观察了运动的影响,并没有额外的基因治疗。 A组小鼠作为一个控制ALS的,但没有得到任何治疗。

这项研究还表明,与ALS小鼠从运动中受益更多,如果他们在生活中开始较早。一些小鼠在40天的年龄开始运动治疗(无基因治疗),而其他老鼠并没有开始练习,直到90日龄。

这些老鼠开始行使当他们生活在大约一个月的时间比对照组小鼠,而寿命比对照组小鼠的小鼠在90日龄开始行使11天的平均寿命。

“前面的老鼠可以行使,他们没有更好的,”卡斯帕说。

其他神经性疾病,如帕金森氏症和亨廷顿氏,有研究表明,锻炼实际上可能阻止从死亡的神经元。

卡斯帕和他的同事发现,在相关工作中,基因治疗,约20至25天延长小鼠的生存。他们使用的基因,胰岛素样生长因子1(IGF - 1),产生的一种激素,由同一个名字。这种激素有助于保护运动神经元,也刺激肌肉的生长。

“研究表明,锻炼提高的IGF - 1的水平,以及其他的蛋白质,可能是有益的的,”卡斯帕说。 “两结合了生存和功能上产生深远的影响,提示,处理一起,可能在ALS进展的一个显着性差异。”

不过,虽然这在小鼠体内的小研究表明承诺,研究人员仍然有很长的路要走人体试验之前就可以开始。他们也不能说什么样的运动,可能与ALS的人最好。

卡斯帕和他的同事已经开始下一阶段的小鼠研究,但是 - 他们正在训练老鼠在跑步机上运行。训练动物让研究人员控制鼠标可以行使多久。他们希望能够对疾病的不同时间的锻炼效果来衡量。

“了解如何行使影响基因的表达,可以帮助我们找到新的疗法,减缓ALS的进展,”卡斯帕说。该疾病影响了大约30,000人在美国,大约5000每年报告新发病例。平均预期寿命是5年从疾病的发病。

ALS的原因是未知的,但在2%的情况下,这种疾病是由已知的基因突变造成的。

“最终的挑战是要弄清楚什么触发在其他疾病的人有98%的运动神经元死亡,”卡斯帕说。

卡斯帕进行研究与苏金,一个在生物化学前,博士在俄亥俄州立大学研究员;与汪明荃Grissett和普里亚Umapathi,哥伦布儿童研究所,并与林赛霜,林赛基督教和弗雷德量具,全部用的索尔克研究所在美国加利福尼亚州拉霍亚

http://www.osu.edu/